Får ikke behandle MS-syke barn med legemidlene de har best og mest erfaring med

MS-forbundet regner med at over 12.000 personer i Norge har MS. Man vet ikke sikkert hvor mange av disse som er under 16 år, men danske tall tyder på at i underkant av ett av 100.000 barn under 18 år får MS-diagnosen i året. 

Selv om antallet barn som får en MS-diagnose ikke er så mange, kan forløpet bli meget alvorlig. Fram til høsten 2019 hadde norske leger den faglige friheten til å velge hvilket medikament som de ville bruke til å behandle den enkelte pasient.

Men så sa Beslutningsforum nei til to legemidler; fingolimod (Gilenya) og natalizumab (Tysabri).

«Svært uheldig»
«Det er kun gjennomført én kontrollert studie på MS-behandling av barn, med fingolimod. Samtidig har man mye erfaring med bruk av natalizumab gjennom nesten 14 år, både her i Norge og internasjonalt. At vi ikke lenger kan benytte de to eneste medikamentene vi har dokumentasjon på effekten av og erfaring med hos barn, er svært uheldig for barn som rammes av MS», skriver avdelingsleder og professor Hanne Flinstad Harbo og overlege og professor Elisabeth Gulowsen Celius ved ved Nevrologisk avdeling Oslo universitetssykehus (OUS) og Universitet i Oslo (UiO) i et innspill til Helse- og omsorgskomiteen på Stortinget.

Brevet ble levert ut til politikere under et frokostmøte i regi av Nansen Neuro Science Network i juni.

Her kan du lese hvordan politikerne reagerer og hva Beslutningsforum svarer. 

«Med dagens retningslinjer fra Beslutningsforum må vi eksperimentere med medikamenter hvor det verken finnes studier på eller erfaring vedrørende barn med MS», heter det videre.

– Vi opplever at det er satt veldig sterke begrensninger når det gjelder å tilpasse MS-behandlingen til den enkelte person, noe som slår spesielt hardt ut på barn med MS. De er ikke så mange, men de få medisinene vi har god erfaring med, får vi ikke lov til å bruke, redegjør Harbo til Dagens Medisin.

Liten gruppe
Hun erkjenner det er store kostnader knyttet til behandling av den store gruppen med MS-pasienter, der sykdommen vanligvis debuterer i ung voksen alder.

– Men den gruppen pasienter som trenger unntak fra Beslutningsforums nye regel, er ikke veldig stor. Da blir det heller ikke så veldig dyrt. Vi skal være forsiktige med å sammenligne tilstander med hverandre, men her snakker vi om svært lave kostnader per pasient i forhold til enkelte medisiner ved andre tilstander, som for eksempel Spinraza eller enkelte kreftmedisiner, argumenterer hun. 

Harbo og Celius skriver i brevet at «MS-behandling er kostbar, dog ikke så kostbar at ikke unge voksne og barn som får MS også i Norge skal få tilgang til etablert persontilpasset MS-behandling som gir muligheten for et tilnærmet normalt liv».

Som Dagens Medisin skriver, mangler det for første gang faglige anbefalinger om MS-behandling i Norge. Årsaken er at spesialistgruppa til Sykehusinnkjøp ikke vil stille seg bak et tilbud de ikke mener er faglig forsvarlig for visse pasientgrupper. Fagdirektørene og Sykehusinnkjøp HF oppfordrer i dag til bruk av rituksimab, som ikke er et godkjent MS-legemiddel men som brukes «off label», samt kladribin.

Et samlet fagmiljø
Bekymringen deles av lagt flere enn spesialistgruppa.

«Det norske fagmiljøet står samlet om at de store og helt uvanlig sterke begrensningene i valg av beste MS-medikament til hver enkelt pasient er svært uheldig for MS-pasientene i Norge», skriver Harbo og Celius.

– MS-leger har ofte faglige diskusjoner om hva som er riktig medisin ved ulike MS-tilstander, noe jeg mener er sunt. Men i denne saken står vi helt samlet: Vi må som fagfolk kunne velge behandling utfra medisinske vurderinger av den enkelte pasient, samtidig som vi tilstreber likest mulig behandlingsprinsipper, utdyper Harbo.

Kan få konsekvenser deltakelse i studier
I brevet adresseres også det uttalte politiske målet om å øke den norske deltakelsen i studier med utprøving av nye medikamenter.

«Men med de siste retningslinjene som er gitt av Sykehusinnkjøp og fagdirektørene vil ikke Norge være aktuell for deltakelse. Vi kan ikke inkludere pasienter i studier når de senere risikerer å ikke kunne få fortsette med behandlingen hvis den viser seg effektiv»

– Dette med konsekvensene for MS-studier i Norge er litt uavklart. Men for å være en interessant samarbeidspartner for et stort internasjonalt legemiddelfirma, vil firmaet selvsagt ønske at pasientene får fortsette med den aktuelle medisinen. Når Norge nå har fått så strenge regler for valg av behandling ved MS, er vi nok ikke blant de første landene som får tilbud om å delta i nye kliniske behandlingsstudier, oppsummerer Harbo.

Bildeteksten er oppdatert 07.49: Hanne F. Harbo er avdelingsleder ved Nevrologisk avdeling, ikke Nevroklinikken som det først sto