Nåløyet for nye legemidler er trangt

Kronikk: Line Walen, seniorrådgiver i Legemiddelindustrien (LMI) og koordinator for LMIs markedstilgangsutvalg

HITTIL I ÅR har sykehusene besluttet å ta i bruk under halvparten av de nye legemidlene. Hver enkelt av myndighetenes seks prioriteringsvurderinger kan føre til at pasienter enten ikke får tilgang til medisinene, eller at de blir forsinket i bruk. En oversikt for vurderingene kan være nyttig for å forstå diskusjoner om prioritering av legemidler.

Før et legemiddel kan tas i bruk ved sykehusene, foretar myndighetene først en vurdering av hvilken helsegevinst det gir. Deretter vurderes helsegevinsten i forhold til behandlingskostnadene, altså hvor mye helse staten får for pengene. Så beregnes alvorligheten av sykdommen som avgjør hvilken betalingsvilje staten har i hvert enkelt tilfelle. Her spiller myndighetenes valg av nivåene på betalingsviljen, og den maksimale betalingsviljen en avgjørende rolle. Dernest vurderes merutgiften ved å ta medisinen i bruk, og om det er rom for utgiften i budsjettet til sykehusene.

Til slutt vurderes legemiddelet ut ifra det politiske målet om lavest mulig pris.

HVORDAN FORETAS PRIORITERINGENE? Myndighetene ønsker bevis for helsegevinsten av legemiddelet fra studier med mange pasienter, lang oppfølgingstid og klassiske mål for effekt.

Nye legemidler er imidlertid ofte persontilpasset medisin, eller beregnet for sjeldne sykdommer. Slike legemidler har ofte studier med få pasienter, kortere oppfølgingstid og annerledes mål for effekt enn tradisjonelle legemidler. I tillegg kan behandlingene ofte bestå av flere legemidler i kombinasjoner, eller sekvenser. Dette fører til at de tradisjonelle metodene for vurdering av effekt ikke alltid er egnet.

GEVINSTENS USIKKERHET. Resultatet er at myndighetene i stadig økende grad vurderer helsegevinsten som usikker. De vil da enten avslå å ta medisinen i bruk, eller de vil be om en prisreduksjon som kompensasjon. Effektdataene som holder for å gi legemiddelet markedsføringstillatelse, er altså ikke alltid tilstrekkelige når sykehusene vurderer om de skal betale for det.

Når myndighetene vurderer behandlingskostnadene, ser de ikke bare på prisen på legemiddelet, men på alle prosedyrer pasienten må gjennom, som sykehusinnleggelser, laboratorieprøver og besøk hos fastlegen. For at et legemiddel skal aksepteres for bruk i helsetjenesten, må de samlede behandlingskostnadene stå i et rimelig forhold til helsegevinsten og tilstandens alvorlighet. Om kostnaden vurderes som for høy, krever myndighetene en prisreduksjon.

ALVORLIGHET. Alvorligheten av sykdommer graderes etter seks nivåer, ut ifra hvor mange gode leveår pasientene taper sammenlignet med friske personer på samme alder. For hvert nivå har myndighetene en bestemt betalingsvilje. Hensikten er at mer alvorlige tilstander skal gi en høyere betalingsvilje og prioritering enn mindre alvorlige tilstander.

Maksimal betalingsvilje nås for pasienter som taper 20 gode leveår. Om livet til et barn reddes slik at det vinner 70 gode leveår, vil behandlingen likevel ikke gi høyere prioritet enn behandling for pasienter som taper 20 gode leveår.

Alvorligheten beregnes ut fra gjennomsnittsalderen i pasientgruppen. Om en 40-åring rammes av en sykdom som vanligvis rammer 70-åringer, vil ikke prioriteringen for 40-åringen bli høyere enn for 70-åringene som taper færre leveår.

PRISNIVÅ. Dersom et legemiddel aksepteres ved de første fire vurderingene, kan legemiddelet likevel bli avvist hvis sykehusene ikke har budsjett til det.

Politikerne har satt et mål om at legemidler skal ha lavest mulig pris. Dette er den eneste innsatsfaktoren i helsevesenet med et slikt mål. Dette kan føre til at myndighetene krever enda en prisreduksjon, i tillegg til det de eventuelt har krevd etter de andre vurderingene.

Ofte fører vurderingene til krav om redusert pris på legemidler. Myndighetene stiller altså slike krav som kompensasjon når de mener at helsegevinsten er for liten eller usikker, eller når deres eget valgte nivå for betalingsvilje, budsjett og mål om lavest mulig pris, setter begrensninger.

FØRINGER. Den norske helsetjenesten skal gi best mulig behandling innenfor gitte rammer. Derfor er det riktig og nødvendig å foreta prioriteringer. Prioriteringene bør imidlertid skje på en måte som bygger opp om de politiske ambisjonene. Enkelte føringer for prioriteringer kan imidlertid gi beslutninger som undergraver de politiske målene om å satse på forskning, innovasjon, kliniske studier, presisjonsmedisin, helsenæring og rask og likeverdig tilgang til legemidler for norske pasienter.

Når helseministerens system for Nye metoder fra i høst skal evalueres, må evalueringen vurdere alle sider ved systemet som reelt sett hindrer pasienter i å få rask tilgang til nye behandlinger. Det er nødvendig at samfunnet, ved politikerne, vurderer hvilke føringer sykehussystemet har, og hvilke insitamenter disse føringene gir.

Ingen øvrig oppgitte interessekonflikter