Ny gen-terapi utfordrer vår etikk – og vårt prioriteringssystem

Kronikk: Ole Frithjof Norheim, professor i medisinsk etikk, Bergen senter for etikk og prioritering (BCEPS) ved Universitetet i Bergen og leder av Bioteknologirådet

DEN FØRSTE GODKJENTE utprøvingen av gen-terapi skjedde i 1990, men gode resultater lot vente på seg. Nå skyter utviklingen fart, og i fjor ble genterapi i Norge for første gang godkjent, innført og prioritert. I desember 2018 sa Beslutningsforum for nye metoder ja til å innføre CAR-T-behandlingen Kymriah for å behandle akutt lymfoblastisk leukemi hos barn og unge. Nylig ble det nei til to CAR-T-celleterapier for behandling av diffust storcellet B-cellelymfom.

Det er estimert at europeiske og amerikanske legemiddelmyndigheter skal godkjenne opptil 40 gen-terapier i løpet av de neste tre årene. Neste generasjons genteknologier, som CRISPR, vil åpne enda flere muligheter. Det foregår en stille revolusjon. Det neste gjennombruddet kan bli lentiviral gen-terapi (Zynteglo) til behandling av beta-talassemi. En hurtig metodevurdering er bestilt.

MEHMET-SAKEN. Personer med den sjeldne sykdommen beta-talassemi har mutasjoner i genet for betaglobin. Pasienter med alvorlige former for sykdommen har lav blodprosent og trenger jevnlige blodoverføringer. Forventet levealder er betydelig forkortet. Mange vil huske Mehmet-saken fra 2004. Mehmet Yildiz hadde beta-talassemi major og trengte stamcelletransplantasjon fra en egnet giver. Legene fant ingen, og det ble foreslått in vitro-fertilisering (IVF) slik at en enda ikke født søster eller bror, som ikke var bærer av sykdommen, kunne bli donor.

Et lykkelig utfall ville kreve preimplantasjonsdiagnostikk før kunstig befruktning, noe som på det tidspunktet var forbudt i Norge. Hans situasjon førte til lovendring på feltet.

REPARASJON. Gen-terapien Zynteglo kan gjøre alt mye enklere. Den skal bare gis en gang. Tenk deg forskjellen: Istedenfor symptombehandling med regelmessige blodoverføringer eller stamcelletransplantasjon kan genfeilen repareres. Under behandlingen modifiseres pasientens egne bloddannende stamceller med et virus som frakter med seg normale kopier av genet for betaglobin til cellene. Dette viruset, en såkalt lentiviral vektor, er modifisert så det ikke forårsaker sykdom.

Hvis behandlingen er vellykket, forventes effekten å vare livet ut for et flertall av pasientene.

UTFORDRER ETIKKEN. Før vi hever champagneglasset, må jeg nesten nevne prisen: Totalt nesten 16 millioner kroner – 1,6 millioner euro. Hvem skal få genterapi, og hvem skal betale for den når prislappen for en behandling er syvsifret? Ny gen-terapi utfordrer vår etikk og vårt prioriteringssystem.

Jeg mener vi i Norge står bedre rustet enn mange andre land til å innføre genterapi raskt hvis den er effektiv nok, hvis den behandler en alvorlig sykdom og vi kan forhandle frem en anstendig pris.

Men utfordringer er det mange av. Hvordan skal nytten av behandlingen vurderes? For noen typer genterapi kan den være livslang, for andre er den mer usikker.

Studiene blir ofte avsluttet etter kort tid, ett til to år. Nytten over et livsløp er usikker og må modellereres. Og nytten blir avgjørende for pris og myndighetenes betalingsvillighet.

NY BETALINGSORDNING. Her er det interessant at produsenten av Zynteglo har lansert en ny mulig betalingsordning. De er så sikre på effekten at de tilbyr en pris på litt over tre millioner kroner ved oppstart av behandling og deretter årlige betalinger på vel tre millioner over fem år hvis behandlingen er effektiv.

Med andre ord: Betaling hvis behandlinger virker. Når metodevurderingen er ferdig, vil vi vite mer om hvorvidt kostnadene står i et rimelig forhold til nytten og tilstandens alvorlighetsgrad.

MOT TODELT HELSETENESTE? Min foreløpige vurdering er at industrien har lagt opp til en for høy pris på gen-terapi. Jeg er usikker på om gen-terapi med høy pris kan innføres innen rammene av en bærekraftig helsetjeneste. Ingen kan betale 16 millioner ut av egen lomme. Det offentlige vil kun betale hvis behandlingen er kostnadseffektiv. Hvis Beslutningsforum sier nei til flere former for gen-terapi, vil et privat forsikringsmarked for genterapi bli eneste løsning.

Jeg har tidligere hevdet at vi må leve med ulik tilgang til lavt prioriterte helsetjenester, for eksempel kreftbehandling med høy pris og marginal nytte, forutsatt at befolkningen får lik tilgang til høyt prioriterte tjenester.

Nye gen-terapier kan gjøre dette skillet vanskeligere å akseptere, hvis nytten er stor og prisen høy. Her trengs nytenking både innen etikk, politikk – og industriens prisfastsettelse.

Kronikk og debatt, Dagens Medisin 18/2019