«Compassionate Use» på rett spor

Innlegg: Michael Vester, spesialrådgiver i Helse Sør-Øst RHF
Jan Frich, direktør for medisin og helsefag i Helse Sør-Øst

«COMPASSIONATE USE» har vært, og skal fortsatt være, en måte for enkelte pasienter til å få tilgang til lovende medisin før den markedsføres. Ordningen er ment å gi pasienter uten andre tilfredsstillende muligheter for behandling adgang til nye legemidler i en tidlig utviklingsfase.

Compassionate Use kommer i to former. Vi kan snakke om «Compassionate use-programmer» (CUP) og «Compassionate use, named patient»– godkjenningsfritak. CUP godkjennes av Statens legemiddelverk etter søknad fra firmaene, mens godkjenningsfritak søkes om av forskriver, som regel til enkeltpasienter.

Legemiddelindustrien har ordninger de omtaler som «early access programme», «managed access programme» og «named patient programme». Ved godkjenningsfritak kreves det ikke systematisk innhenting av data om virkninger og bivirkninger.

NYE RETNINGSLINJER. I 2018 kom det nye retningslinjer for bruk av nye legemidler før markedsføringstillatelse.

Tidligere måtte sykehusene betale maksimalpris fra det ble gitt markedsføringstillatelse (MT) frem til det eventuelt ble besluttet at legemiddelet ble innført. Den gamle ordningen påførte sykehusene uforutsigbare utgifter til legemidler som ikke nødvendigvis var kostnadseffektive. Industriens insentiver til å fremskaffe dokumentasjon, og myndighetenes forhandlingsposisjon, ble svekket.

PRELANSERING. Legemiddelindustrien (LMI) kritiserer gjeldende retningslinjer, og prøver i sin kronikk i Dagens Medisin å gi et inntrykk av at Compassionate Use i stor grad handler om oppfølging av pasienter etter kliniske studier og forskning.

Praksis viser noe helt annet. Det er flere eksempler på at Compassionate Use er brukt som en form for prelansering, hvor pasienter startet med legemiddelet like før markedsføringstillatelse ble gitt og betalingsplikten for sykehusene inntraff. Det er dette retningslinjene vil forhindre. Vi har vanskelig for å se at retningslinjene i seg selv vil hindre kliniske studier i Norge.

Les også: Medmenneskelig og medfølende behandling i tidlig fase

LAV RISIKO. Betalingsvilligheten er høy for gode og virkningsfulle legemidler. Derfor er risikoen for firmaene – ved å inngå avtale i henhold til retningslinjene – liten for legemidler med godt dokumentert nytte og med en realistisk pris. De som løper en «risiko», og som følgelig ikke ønsker å inngå en standardavtale, vil være produsenter som kanskje ikke forventer en positiv beslutning om innføring.

Det kan være at dokumentasjonen er for dårlig eller at det ikke er et rimelig forhold mellom pris og nytte.

LIKEBEHANDLING. Antallet pasienter i Compassionate Use-ordninger er ikke «ubegrenset», slik det hevdes. De medisinske inklusjonskriteriene avtales mellom partene og inngår i standardavtalen.

Hvor bredt eller smalt kriteriene defineres, er i høy grad opp til produsenten, men betingelsen er at når inklusjonskriteriene er avtalt, skal tilbudet om Compassionate Use gjelde alle pasientene som oppfyller kriteriene – dette for å ivareta hensynet til likebehandling.

PÅ RETT SPOR. For industrien kan det være store fordeler med å inngå standardavtaler, med basis i gjeldende retningslinjer. Man oppnår at pasienter tar i bruk legemiddelet og det høstes erfaring med bruken.

Fra det tidspunktet legemiddelet er kostnadseffektivt og innføres, finansieres all bruk av helseforetakene. Dette er Compassionate Use på rett spor.

Ingen oppgitte interessekonflikter