«Compassionate Use» på ville veier

Kronikk: Inge Johansen, rådgiver i Legemiddelindustrien (LMI)
Sissel Lønning Andresen, country manager I Pfizer
Kristin Svanqvist, Governmental affairs senior manager, Amgen
Jan Anders Istad, Head of public affairs Norway, Novartis
Steinar Thoresen, medisinsk direktør i Abbvie
Line Storesund Rondan, avdelingsleder for samfunnskontakt, helseøkonomi og vaksiner i GSK

COMPASSIONATE USE PROGRAMS og godkjenningsfritak har frem til nå vært viktige sikkerhetsnett for pasienter som ikke har hatt effekt av etablert behandling, og som ikke er med i en klinisk studie. Nye retningslinjer som ble vedtatt av Beslutningsforum i fjor, fremstår som svært urimelige – og vi frykter dette vil gå utover alvorlig syke pasienter som ikke har andre alternativer til behandling i Norge.

Vanligvis tilbys legemidler først etter at de har fått markedsføringstillatelse (MT), men gjennom ordninger som «Compassionate use» og «godkjenningsfritak» har enkelte pasienter likevel kunnet få tilgang til legemidler før de er formelt godkjent. Ordningene har omfattet få, men svært syke pasienter der legen er kjent med ny behandling som de mener pasienten kan ha nytte av. I slike tilfeller er det behandlende lege som tar kontakt med produsenten av legemiddelet, og praksisen har vært at selskapet tilbyr legemiddelet gratis frem til medisinen har fått MT i Norge.

Etter MT har sykehusene måtte betale listepris for noen av legemidlene. I noen tilfeller har dette medført uforutsigbare og høye kostnader for sykehusene.

SVÆRT URIMELIG. I fjor vedtok Beslutningsforum nye nasjonale retningslinjer for bruk av legemidler før MT. Helseforetakene ønsker med retningslinjene å regulere denne formen for bruk av legemidler for å få kontroll med uforutsette utgifter.

Dette har vi forståelse for. Vi i legemiddelindustrien er altså ikke motstandere av en ny og bedre innrettet avtale, men avtalen som foreligger – basert på nye retningslinjer for helseforetakene – mener vi er svært urimelig. De nye retningslinjene er så ensidig rettet mot helseforetakenes interesser at mange leverandører kan nøle med å inngå slike forpliktelser. Dette vil redusere pasientenes muligheter til å få livsviktig behandling. Hvert legemiddelfirma må foreta egne vurderinger om de kan gå med på slike forpliktelser, men prinsipielt mener vi retningslinjene er urimelige.

Med de nye retningslinjene krever myndighetene at legemidler som tas i bruk før MT, skal være gratis, og at legemiddelfirmaene skal dekke alle kostnader for legemiddelet så lenge pasienter er under behandling frem til et eventuelt ja i Beslutningsforum. Dette inkluderer også tredjepartskostnader som logistikk, tilvirkningskostnader og moms. Beslutningsforum krever videre at det ikke kan settes tak på antall pasienter. Dersom legemiddelet besluttes ikke innført, skal produsenten fortsatt levere legemiddelet gratis og dekke alle kostnader så lenge pasienter trenger det, altså potensielt livslang gratis behandling.

DRAMATISK. Dette er mer dramatiske vilkår enn det kan se ut til ved første øyekast. Kombinasjonen av at sykehusene selv kan utvide ordningen til mange pasienter og samtidig kreve gratis behandling helt frem til en positiv finansieringsbeslutning, vil i praksis redusere insentivene for Beslutningsforum til å vedta finansiering. I denne modellen ligger det en åpenbar risiko for at legemiddelselskapet vil forplikte seg til å gi gratis legemidler til norske sykehus lenge etter at legemiddelet er godkjent og i vanlig salg i andre land.

LMI har innhentet en juridisk vurdering av standardavtalen som Sykehusinnkjøp har lagt på bordet. Ifølge advokatfirmaet Breivega er avtalen «svært ubalansert» – og potensielt i strid med forbudet mot urimelige tyngende avtalevilkår.

KLINISKE STUDIER TRUES. Retningslinjene om bruk av legemidler før MT kan virke direkte mot regjeringens mål og ambisjon om flere kliniske utprøvinger i Norge: Når en klinisk studie avsluttes, kan en oppfølging være at de inkluderte pasientene fortsetter å bruke legemidlet i et Compassionate Use-program eller på godkjenningsfritak. Utprøvende lege kan også ønske å gi legemidlet til pasienter som ikke kan inkluderes i studiene. De nye retningslinjene pålegger legemiddelfirmaet å levere studielegemidlet gratis, ikke bare til pasientene som var i studien, men til alle pasientene i Norge noe som potensielt kan være livslang behandling. Dette innebærer en uforutsigbar og potensielt stor kostnad for legemiddelfirmaet, og gjør Norge til et veldig lite attraktivt land å legge kliniske studier til.

Ved å forplikte at et ubegrenset antall pasienter skal få legemiddel før MT, slik de nye retningslinjene legger opp til, må firmaet samtidig forplikte en ubegrenset mengde legemidler som ellers skulle ha blitt brukt i kliniske studier, da det er samme type pakning som brukes (ikke kommersielt tilgjengelig produkt).

Et slikt krav kan umuliggjøre gjennomføringen av kliniske studier i Norge.

TODELT HELSEVESEN. Vi mener at retningslinjene, inkludert avtalen, kan føre til en sterkere todeling av helsetjenesten her til lands, da de nasjonale retningslinjene kun gjelder offentlige sykehus.

De urimelige vilkårene Beslutningsforum stiller, omfatter ikke private klinikker, og det vil dermed være enklere for en leverandør å tilby Compassionate Use til privat klinikk. Dette var nok en utilsiktet effekt fra helseforetakene, men støtter ikke opp om den legemiddelpolitiske målsettingen om likeverdig tilgang til effektive legemidler.

ØNSKE OM DIALOG. Vi er kritiske til at retningslinjene ble utarbeidet uten innspill fra spesialist- eller pasientforeninger. Legemiddelindustrien ga innspill i prosessen for utarbeidelse av retningslinjene, men svært få av innspillene ble imidlertid tatt til følge. Vi er enige i at det ikke var bærekraftig å la all risiko ligge på sykehusene. De nasjonale retningslinjene legger nå all risiko på leverandørene. Det er heller ikke bærekraftig.

Vi foreslår at det tilrettelegges for smidige overganger fra forskning til finansiering, eksempelvis at det skal foreligge en plan for antallet pasienter som kan bruke legemidlet før MT, at dagens unntaksordning utvides til også å omfatte bruk av nye legemidler før MT, samt at det utvikles en modell for midlertidig prisavtale når legemidlet er tilgjengelig i apotek, spesielt dersom behandlingen kan gi sykehusene vesentlige utgifter (såkalt innlåsingseffekt).

Vi ønsker en reell dialog for å komme frem til rimelige retningslinjer, der pasientene får tilgang til legemidler, sykehusene får kostnadskontroll og industrien får forutsigbarhet.

Dette gjelder få pasienter. Men de er ikke mindre viktige.

Ingen øvrige oppgitte interessekonflikter