«Like viktig som å starte en behandling, er å avslutte den. Det er touchy, men riktig»

Dagens Medisin presenterte nylig en rekke nye, dyre legemidler mot sjeldne sykdommer som er på vei inn i det norske markedet.

Tidligere ble slike legemidler tatt i bruk på individuell refusjon uten at det ble stilt spørsmål om pris, men nå er regelverket endret slik at alle legemidler skal gjennom de samme vurderingene av nytte, alvorlighet og ressursbruk.

– Det er store endringer, men de fleste er enige om at slik må det være. Man må ta hensyn til at kostnadene for sjeldne sykdommer vil kunne være høyere, men man må bruke de samme prinsippene for prioritering som ellers i helsevesenet, sier Terje Rootwelt, klinikkleder ved Barne- og ungdomsklinikken på Oslo universitetssykehus.

Rootwelt og kollegene har behandlingsansvaret for mange av de sykeste barna i Norge.

– Vi har selvsagt forståelse for pasientene som vil ha tilgang til nye medisiner med en gang, men samtidig ønsker fagmiljøet å være en konstruktiv partner i dette og ikke bare kreve umiddelbar tilgang til alle nye medisiner uansett hva det koster. En del nye kostbare medisiner har begrenset effekt og kan ha alvorlige bivirkninger. Det har derfor en betydelig verdi at det gjøres grundige vurderinger og at dette praktiseres likt i hele Norge, sier Rootwelt.

– Brutalt og vanskelig
Klinikklederen mener fagmiljøene må ta en tyngre rolle enn de hittil har hatt i prioriteringsprosessene.

– Like viktig som å vurdere oppstart av behandling, er det å vurdere avslutning av behandling som ikke har ønsket effekt. Det er touchy, men opplagt riktig. Man må vurdere effekten og slutte med behandlingen hvis den ikke virker, både fordi det kan være plagsomt og skadelig for pasienten og fordi det er sløsing med ressurser.

– Hvis vi ikke er flinke til å slutte med behandling som ikke virker, så får man ikke startet ny behandling på andre pasienter. Det er en forutsetning for at systemet skal fungere godt, selv om det kan oppleves som brutalt og vanskelig, sier legen.

– Hvem skal ta disse beslutningene?

– I tvilstilfeller bør det gjøres i et samlet nasjonalt fagmiljø, og ikke av enkeltleger. Det krever at fagmiljøene samarbeider med beslutningstakerne, og her er Spinraza-saken et godt eksempel, sier Rootwelt, og viser til at fagmiljøet var i dialog med beslutningstakerne da det ble har utviklet start- og stoppkriterier for behandlingen.

– Vanskelig å si nei
Den mye omtalte Spinraza-saken er hittil den vanskeligste saken Beslutningsforum har behandlet.

– Vi vil få flere slike legemidler som vil koste den norske velferdsstaten mye, og hvor det er svært vanskelig å skulle si nei, fordi noen pasienter vil ha nytte av metoden, sier Stig Slørdahl, administrerende direktør i Helse Midt og leder av Beslutningsforum.

Dilemmaet at dette er små, sårbare pasientgrupper hvor det ofte ikke finnes alternativ behandling.

– Det er veldig ønskelig at det kommer nye behandlingstilbud. Utfordringen er at det er små pasientgrupper, mindre dokumentasjon, og ofte hjelper legemidlene bare på en undergruppe av pasienter. En utfordring er at legemiddelindustrien priser disse legemidlene uforklarlig høyt. Det er bra at industrien tjener godt med penger, men det må være en avveining mot muligheten det gir for at pasientgrupper skal få ta del i nyvinningene de jobber med, sier han.

1000 nye sjelden-medisiner
Det internasjonale forskningskonsortiet for sjeldne sykdommer, IRDiRC, har som målsetning å utvikle 1000 nye behandlinger de neste ti årene. Den forrige målsetningen, som var 200 nye medisiner innen 2020, ble nådd allerede i fjor. Stein Are Aksnes, leder av Nasjonalt kompetansesenter for sjeldne sykdommer, gleder seg over utviklingen, men ser også dilemmaer.

– Et likeverdig tilbud er viktig, og vi må motarbeide et system som fører til ikke-likeverdighet, både mellom små og store pasientgrupper, men også innad i sjelden-miljøet. Det er krevende når det utvikles medisiner som er spisset mot enkelte pasienter i det som i dag er definert som én pasientgruppe. Det kreves sterke faglige dokumenterte grunner for å fatte vedtak om hvem som skal få og ikke innad i en slik gruppe, sier Aksnes, og viser til bestemmelsen om at bare pasienter under 18 år har tilgang til SMA-medisinen Spinraza.

Han forventer at den nasjonale strategien for sjeldne diagnoser, som myndighetene jobber med, vil omhandle disse spørsmålene.

– Vi følger nøye med på systemet for nye metoder og høster erfaringer. Det pågår grundige prosesser, men vi kjenner ennå ikke konsekvensene.