12 nye legemidler gir prioriteringstrøbbel

– Det er legemidler mot sjeldne genetiske sykdommer, som ofte rammer barn og som kan innebære stort prognosetap, som blir de vanskeligste sakene fremover. Spinraza var første gang en slik sak ble håndtert. Nå kommer det flere slike legemidler mot sjeldne sykdommer som vi av erfaring tror blir priset urimelig høyt, og hvor dokumentasjonsgrunnlaget kan være svakt, sier Elisabeth Bryn.

Hun er enhetsleder i Statens legemiddelverk (SLV) og jobber med hurtige metodevurderinger, der legemidlenes effekt vurderes opp mot kostnadene.

Rapportene fra SLV er en del av beslutningsgrunnlaget når sykehusdirektørene i Beslutningsforum bestemmer om medisinen kan tas i bruk i de offentlige sykehusene eller ikke.
Venter på dokumentasjon
Dagens Medisin har, med hjelp fra SLV, utarbeidet en liste over tolv legemidler mot sjeldne sykdommer som er på vei inn i det norske markedet - med antatt høyt prisnivå (se grafikk nederst i saken). 

Noen av legemidlene er allerede tatt i bruk uten kostnadsvurderinger. Andre skal metodevurderes, mens ASL-medisinen evaradone foreløpig har fått nei på grunn av høy pris og usikker effekt. Dette legemiddelet har heller ikke markedsføringstillatelse i Europa.

For syv av legemidlene i grafikken i denne artikkelen, har Bestillerforum bedt SLV om å gjennomføre en hurtig metodevurdering. Men for fem av disse legemidlene venter SLV fortsatt på dokumentasjon fra legemiddelselskapene for å komme i gang med den helseøkonomiske analysen.

For eksempel ble det for ett år siden bestilt metodevurdering av legemiddelet eteplirsen (Exondys 51) som kan brukes til behandling av den sjeldne og arvelige muskelsykdommen Duchennes muskeldystrofi. Sykdommen, som oftest rammer gutter, begynner med at barnet får vansker med å løpe. Senere blir barnet avhengig av rullestol og kan få pusteproblemer og hjertesvikt.

– Vi har bedt om dokumentasjon fra firmaet, men ikke fått dokumentasjon. Slik er det for de fleste av legemidlene mot sjeldne sykdommer, sier Bryn.
Mener industrien trenerer
– Hva er årsaken til det?

– Noen selskaper er ikke vant til å levere inn slik dokumentasjon, mens andre trenerer saken og forventer å få salg uten å måtte dokumentere noe. Det er på området for sjeldne sykdommer og små pasientgrupper at det er størst utfordringer med å få firmaene til å levere, sier hun.

Metodevurderingene kan heller ikke ferdigstilles før legemidlene har fått markedsføringstillatelse for indikasjonen de søker om.

Beslutningsforum sa først nei til å innføre legemiddelet nusinersen (Spinraza), men etter krevende forhandlinger ble det i februar snudd til et «ja» under visse vilkår. Det er hemmelig hva sykehusene betaler for å gi barna med muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA) behandlingen, men det opprinnelige priskravet fra Biogen var på én million kroner for sprøyten som må gis gjentatte ganger årlig.
Millionpris
For mange av de nye legemidlene er det ikke satt noen pris i Norge ennå, men det er grunn til å tro at prisnivået blir like høyt eller høyere for mange av dem. I England har selskapet Ultragenyx, som står bak legemiddelet Cerliponase alfa (Mepsevii), beregnet kostnadene for legemiddelet til tre millioner kroner årlig per barn som behandles for den sjeldne sykdommen nevronal ceroid lipofuscinose.
I USA krever Aegerion Pharmaceuticals fire-fem millioner kroner årlig for legemiddelet Metreleptin (Myalept) til pasienter med den sjeldne sykdommen lipodystrofi.
– Hva er utfordringen med disse legemidlene?
– Det er svært begrenset effektdokumentasjon og svært høye kostnader per pasient. Hvis en kontinuerlig behandling koster fire millioner kroner per pasient per år, er det svært lite sannsynlig at behandlingen er kostnadseffektiv. Dette vil i så fall forutsette store innsparinger i andre helseutgifter, sier Bryn om hvordan SLV beregner kostnadseffektivitet.
Frykter forskjellsbehandling
Dersom man tillater høye priser for små pasientgrupper, risikerer man forskjellbehandling av dem som rammes av kreft, MS og andre store pasientgrupper.
– Mange sjeldne sykdommer summerer seg opp til mange millioner kroner for noen få pasienter. Er det rettferdig at vi sier ja til å behandle disse pasientene for fire millioner årlig, mens andre pasientgrupper får nei til en behandling langt under en million kroner? spør Bryn for å illustrere problemstillingen.