Startet opp stamcellestudien i København

Den randomiserte behandlingsstudien for pasienter med attakkvis MS startet i år rekrutteringen av pasienter i Norge, og har til nå inkludert 11 pasienter, til enten stamcelletransplantasjon eller medikamentell behandling med alemtuzumab (Lemtrada). 

Studien har mål om å rekruttere totalt 100 pasienter til én av behandlingsarmene.  

Nevrologiprofessor Øivind Fredvik Grytten Torkildsen fra Universitetet i Bergen, hematolog Anne Kristine Lehmann på Haukeland universitetssjukehus og Lars Bø, leder for Nasjonal kompetansetjeneste for multippel sklerose (MS), arrangerer sammen med andre forskere et to dagers langt oppstartsmøte i København. For å møte kollegene i Sverige og Danmark som skal drifte i RAM-MS-studien. 

– Nå får vi en del av de regulatoriske problemstillingene i studien på plass. I dag gikk vi  gjennom studieprotokollen, og hele studien. Dette er nyttig for å få innspill og kommentarer fra de andre deltakerlandene, og for å forklare hvordan de skal praktisk løse deltakelsen og rekruttere pasienter, sier Torkildsen til Dagens Medisin, onsdag.

– Bedre rekruttering
Å få med de andre skandinaviske landene med i studien er viktig. 

– Populasjonen vi rekrutterer fra blir større. Danmark er like stort land som oss og Sverige er dobbelt så stort, peker han på. 

Torkildsen peker på at de er i rute med rekrutteringen i studien foreløpig, noe som kan medføre at studien vil være ferdig rekruttert innen 2021. 

– Det er allerede pasienter som får behandling. Fem har fått alemtuzumab og fire har til nå fått stamcelletransplantasjon.

Faglige diskusjoner
– Vi fikk også presentert resultater fra svenskene som deltok på MIST-studien. Dette er den eneste store randomiserte studien som er gjort på stamcelletransplantasjon hvor behandlingen sammenlignes med andre behandlinger. Studien har vist veldig gode resultater opp mot andre behandlinger. 
Torkildsen sier det var fint å få diskutert resultatene i denne studien, opp mot designet av den norske studien og forteller at de skandinaviske kollegene mener utfallet av RAM-MS blir nyttig. 
– Stamcelletransplantasjon er ikke tidligere sammenlignet med alemtuzumab. Vi har også mer utfyllende effektmål, som for eksempel vurdering av hjerneatrofi og målinger av ryggmargsvesken for å kontrollere sykdomsaktivitet, forklarer han.

Rituksimab ekskluderer
Lars Bø, leder for Nasjonal kompetansetjeneste for MS, håper at studien klarer å rekruttere alle pasientene innen 2021.

– Det kan bli krevende å få inn hundre pasienter på to år. MS-medikamenter med en langtidseffekt på immunsystemet, som rituksimab, er et eksklusjonkriterium. Utbredt bruk av slikt behandling kan bli et problem for rekrutteringen til studiet.

Bø forklarer bakgrunnen for dette eksklusjonskriteriet er at de er redde for at langtidseffekten av induktive MS-behandlinger skal påvirke dataene i studien.