Pasientorganisasjon krever Spinraza til voksne

I februar i år sa Beslutningsforum ja til legemiddelet Spinraza ved behandling av barn opptil 18 år med sykdommen spinal muskelatrofi (SMA), men nei til voksne med SMA.

Behandling med det nye legemiddelet har vært gjenstand for stor oppmerksomhet og debatt. Begrunnelsen for nei til voksne var manglende dokumentasjon på effekt, sett opp mot høy pris.

Krever fortgang
Nå krever pasientforeningen SMA Norge at Beslutningsforum raskt gjør en ny vurdering avSpinraza for voksne. Torsdag overrakte foreningen et brev til helseminister Bent Høie med krav om fortgang.

– Beslutningsforum etterlyste mer dokumentasjon på effekten hos voksne. Det har vi nå, og vi forventer at helseministeren som øverste ansvarlige for helsesektoren tar ansvar for fortgang, sier styreleder Gunn Aas Shaw i SMA Norge til Dagens Medisin.

Foreløpige funn
Bakgrunnen er foreløpige funn fra behandling av voksne med SMA, gjennomført ved Stanford University i USA.

Ifølge et notat til SMA Norge fra professor John W. Day ved Stanford University, tyder upubliserte resultater fra 21 voksne behandlet med Spinraza på at det legemiddelet har god effekt.

Day skriver: «Våre foreløpige data viser at uten behandling medfører SMA kontinuerlig og progressiv motorisk funksjonsnedsettelse hos voksne».  

Han viser til at de foreløpige dataene tyder på en liten til moderat bedring på noen områder hos voksne som behandles med Spinraza – med positiv effekt på både livskvalitet og selvhjulpenhet.

For enkelte pasienter har behandlingen ifølge den amerikanske professoren hatt veldig god virkning, eksemplifisert blant annet ved en pasient som etter behandling klarte å tygge maten og spise selv, noe som var umulig før behandling.

Juridisk vurdering
SMA Norge har også engasjert Advokatfirmaet Lippestad for å få vurdert om det å fatte vedtak som ekskluderer voksne er lovlig. Konklusjonen til advokatfirmaet er at vedtaket er rettsstridig.

Pasientforeningen viser til følgende oppsummering av de rettslige argumentene:

«Gjeldende helselovgivning gir rett til forsvarlig og nødvendig helsehjelp, lik tilgang til helsetjenester og individuell vurdering. Det at Spinraza er den eneste alternative behandlingen utløser et rettskrav på medisinen, da dette må regnes som det eneste forsvarlige.»

Les også innlegget: Verdens underligste rettighetslov

– Når ny dokumentasjon på effekt hos voksne settes i sammenheng med at diskusjonen ut fra alder er ulovlig, så er den eneste fornuftige konklusjonen at Beslutningsforum gjør om på beslutningen og åpner for behandling for hele pasientgruppen. Vi har fått lovnad om at Beslutningsforum skal ta opp saken på nytt når det foreligger ny dokumentasjon. Siden Høie har det øverste politiske ansvaret, forventer vi at departementet sørger for at løftene om ny behandling blir overholdt, sier Shaw til Dagens Medisin.

Krav til dokumentasjon
Foreningen understreker i brevet til statsråden at det er lavere krav til dokumentasjon av nytte/effekt ved sjeldne tilstander og at flere vestlige land, blant andre Sverige, Tyskland, Finland og Island samt USA, Australia og Japan, har sagt ja til bruk.

Danmark har bare godkjent Spinraza for barn og ut ifra visse kriterier, strengere enn i Norge. Det danske Medicinrådet mener at det «ikke er et rimelig forhold mellom dokumentert effekt og pris».