Dette er kriteriene for Spinraza-behandling

I forrige uke vedtok Beslutningsforum at barn med den alvorlige sykdommen spinal muskelatrofi under visse vilkår kan få legemiddelet nusinersen (Spinraza). Onsdag ble kriteriene for behandling vedtatt av fagdirektørene i de regionale helseforetakene.

Som en grunnforutsetning for å overveie behandling heter det at foreldre og pasient - når det lar seg gjøre-  skal være godt informert om hvordan effekten av behandlingen vil bli evaluert, og eventuelt avsluttet dersom behandlingen ikke virker.

Krav til pustefunksjon
Det er utarbeidet start- og stoppkriterier for behandlingen som blant annet stiller krav til barnets pustefunksjon. Dette er nødvendig blant annet for å ivareta sikkerheten til barna som må legges i narkose hver gang sprøyten skal gis ved spinalpunksjon.

Kriteriene slår også fast at barnet må ha minst to kopier av SMA2-genet, som også har vært en forutsetning i studiene som er utført på medisinen.

Les alle kriteriene her

– Kriteriene samsvarer med det som er anbefalt av faggruppen, som igjen i stor grad er i tråd med de svenske anbefalingene. Dette er gode kriterier ut fra den dokumentasjonen vi har i dag, sier Ketil Størdal, barnelege ved Sykehuset Østfold og leder av Norsk barnelegeforening.

– Stort press på OUS
I oppstarten skal all behandling skje ved Oslo universitetssykehus inntil regionale team ved regionsykehusene har fått nødvendig opplæring.

– I starten vil det bli et stort press på OUS, men det er tenkt som en kortvarig løsning, sier Størdal.

I kriteriene går det frem at behandlingen skal evalueres etter første år og senere for hver injeksjon, det vil si hver fjerde måned. Dersom tilstanden forverres skal beslutningen om å stoppe behandlingen ikke tas av den enkelte lege alene, men i samråd med en nasjonal faggruppe.

Stoppbeslutning i faglig fellesskap
– Hvis behandlingen ikke hjelper skal man ikke fortsette med en behandling som kan være både risikabel og plagsom. Samtidig er det viktig at det er gitt en tidshorisont på ett år før man vurderer om det virker, fordi dette kan ta litt tid, sier barnelegen.

Hittil er det bare de ti barna som hadde startet på behandlingen før Beslutningsforums avgjørelse i oktober, som har fått medisinen. Det er anslått at ytterligere 40 pasienter nå kan få behandlingen.