Fagmiljøet ber om rask Spinraza-løsning

Mandag sa Beslutningsforum nei til å ta i bruk legemidlet nusinersen (Spinraza) til barn med Spinal muskelatrofi (SMA) fordi prisen er for høy. Medisinen er blant verdens dyreste, og hver behandling koster nesten én million kroner.

Det første året trenger barna seks behandlinger, og resten av livet settes tre sprøyter i året. Uten rabatt vil dette totalt koste Norge om lag 200 millioner kroner årlig.

Ti norske barn har allerede fått legemiddelet gratis fra selskapet i en periode. Disse får fortsette sin behandling på statens regning.

– Forståelse for prisdialog
– Vi er glade for at Beslutningsforum bekrefter at vi kan fortsette å gi behandling til de ti pasientene som allerede har startet behandling. Det betyr at alle de pasientene vi kjenner til i Norge som har den alvorlige formen SMA type 1 kan fortsette å få behandling så lenge det vurderes som gunstig for dem, sier Terje Rootwelt, klinikkleder ved Barne- og ungdomsklinikken på Oslo universitetssykehus.

Han har forståelse for at Beslutningsforum ikke kan godta prisen for nye pasienter.

– Vi forstår veldig godt at også andre pasienter med SMA og deres foreldre sterkt ønsker å komme i gang med behandling. Dessverre er prisnivået foreløpig så høyt at vi forstår at man må ha videre dialog om pris. Vi håper det skjer fortest mulig, sier Rootwelt.

– Selskapet har samfunnsansvar
Ketil Størdal, leder av Norsk barnelegeforening, påpeker at det ikke finnes annen behandling for disse barna.

– Jeg har forståelse for at Beslutningsforum har et dilemma når prisen er såpass høy. Samtidig er det veldig trist for de pasientene dette gjelder, som ikke allerede står på behandling, og som derfor ikke får medisinen. Nå oppstår det et skille mellom de som har kommet i gang og de som blir stående utenfor, dette er i strid med prinsipper for lik tilgang på helsetjenester som ikke er akseptabelt. Det finnes ikke noe medikamentelt alternativ; dette er den eneste behandlingen de kan få, sier Størdal, som er barnelege ved Sykehuset Østfold og ansatt i Folkehelseinstituttet.

Han oppfordrer aktørene til raskt å komme til enighet.

– Det er viktig at man kommer til enighet om pris, slik at legemiddelet kan tilgjengelig for de som ikke har fått det, og som kanskje har like stort behov, sier Størdal.

Han påpeker at legemiddelselskapet har et samfunnsansvar i å tilby medisinen.

– Det er ikke godt marked for dem som skal utvikle medisiner til sjeldne sykdommer, og det er viktig med offentlige systemer som sikrer at de som investerer i slik utvikling, ikke løper stor økonomisk risiko. Samtidig er det et samfunnsansvar for legemiddelselskapet å gjøre denne typen behandling tilgjengelig, særlig siden en ideell organisasjon har bidratt i et spleiselag i utviklingen av denne medisinen, sier Størdal.

Les også: Biogen vil ikke love prisreduksjon

– Forferdelig dilemma
På barneklinikken i Østfold møter han barn med den alvorlige sykdommen.

– Det er et forferdelig dilemma å ikke kunne tilby behandlingen når det ikke finnes alternativer, sier han.

SMA er en svært alvorlig, arvelig nevrologisk sykdom, som fører til muskelsvinn. SMA har forskjellige alvorlighetsgrader: Type 1 og 2 er mest alvorlig og har kort levetid. Mange lærer aldri å gå eller å sitte.

Studier som ligger til grunn for godkjenning av Spinraza viser at noen barn med SMA får effekt når medisinen gis på et tidlig tidspunkt. Den gjør ikke pasientene friske, men kan forsinke sykdomsforløpet.

Det er cirka 85 pasienter i Norge med SMA. Ifølge Biogen er 35 pasienter i Norge aktuelle for behandlingen, med om lag syv nye tilfeller årlig.