SMILE-studien har store svakheter

Innlegg: Synne Klingenberg, samfunnsøkonom
Benedikte Monrad-Krohn, sivilingeniør

RESULTATENE FRA en ny studie, SMILE, antyder at treningsprogrammet Lightning Process (LP) har positiv effekt for ungdom med ME/CFS.

Lederen for kompetansetjenesten for CFS/ME, Ingrid Helland, uttaler at hun synes dette er veldig spennende, at studien er etterlengtet – og at det er flott at så mange hadde effekt av LP. Hun trekker frem én svakhet ved studien, nemlig at det var få av dem som fikk tilbud om å delta, som takket ja.

MANGLENDE OVERFØRINGSVERDI. Vi ser imidlertid langt flere svakheter ved studien enn den Helland nevner.

Nina Steinkopf har i sin kritikk av studien pekt på at det er brukt for vide diagnosekriterier i rekrutteringen av pasienter, og at de sykeste er utelatt.

Deltakerne trengte ikke å oppfylle kriteriet om (forsinket) anstrengelsesutløst symptomforverring, som anses for å være kardinalsymptomet ved ME.

Dette sår tvil om hvorvidt resultatene fra SMILE-forsøket kan overføres til barn og unge med ME-diagnose i Norge.

EFFEKTMÅLINGEN. Hva målte man effekten av?

Den ene gruppa fikk LP-kurs og såkalt «standard medisinsk behandling», mens den andre kun fikk sistnevnte behandling. Standard medisinsk behandling var i praksis et individuelt rehabiliteringsopplegg som varierte fra person til person. En av gruppene fikk altså et tilleggstilbud i gruppe med andre ME-pasienter, mens den andre kun fikk individuell oppfølging. Dette reiser spørsmålet om hva man egentlig måler effekten av; innholdet i Lightning Process – eller det å møte og oppleve samhold med andre pasienter?

Ettersom kontrollgruppen ikke fikk en form for standardisert gruppebehandling, er det umulig å skille effekten av innholdet i LP fra effekten av gruppebehandling.

STOR PLACEBO-EFFEKT. Videre var det godt kjent for deltakerne hvilken type behandling de fikk, og de hadde forventninger deretter.

Forventninger om at en behandling skal virke, kan som kjent i seg selv bidra til at man føler seg bedre. I tillegg kommer at deltakerne på LP-kurs trenes i å overbevise seg selv om at de er friske og kan gjøre det de ønsker. Det gjør at resultatene overdrives. Placebo-effekten kan potensielt utgjøre hele den observerte gruppeforskjellen i resultater.

INGEN OBJEKTIVE MÅL. Grunnlaget for effektmålingen i studien er deltakernes egne rapporteringer i spørreskjema, om funksjonsnivå, smerte, angst, depresjon og skoledeltakelse. Alle målene er egenrapportert, og foruten skoledeltakelse er de basert på subjektive vurderinger og opplevelser. Fra tidligere studier på behandling med kognitiv terapi av ME blant voksne vet vi at resultater på subjektive mål ikke alltid reflekteres i objektive mål; pasienter klarer ikke gå lenger eller jobbe mer.

Dette kan også være tilfellet for barn og unge i SMILE-forsøket, ikke minst fordi barn reflekterer mindre over spørsmål og har mindre veloverveide svar enn voksne. Å benytte subjektive mål, blir ytterligere problematisk når man skal evaluere effekten av LP, der deltakerne som nevnt trenes i å overbevise seg selv om at de er friske.

Dessuten; bare halvparten av deltakerne leverte fullstendig utfylte spørreskjema.

USIKKERHET. For egenrapportert funksjonsnivå, som er det primære utfallsmålet i effektevalueringen, mangler resultater for 17 av 99 deltakere. Dette bidrar til å skape usikkerhet om målt effekt ettersom det ikke nødvendigvis er tilfeldig hvilke deltakere som unnlot å besvare disse spørsmålene.

Også egenrapportert skoledeltakelse var mangelfull; resultater uteble for så mange som en tredel av deltakerne. SMILE-forskerne kunngjorde opprinnelig at skoledeltakelse skulle være det primære utfallsmålet i effektevalueringen og at egenrapportert skoledeltakelse skulle etterprøves ved at opplysninger om fravær skulle samles inn fra skolene (1).

Dette ble aldri gjort, så vidt vi kan se. Dermed er også effekten på skoledeltakelse svært usikker.

BESKJEDEN EFFEKT. Til slutt er det verdt å nevne at selv om SMILE-studien konkluderer med at LP har effekt på funksjonsnivå, må effekten sies å være beskjeden. Deltakerne i begge grupper opplevde bedring i forsøksperioden, og forskjellen i bedring mellom de to gruppene er relativt liten.

SMILE-forskerne bestemte på forhånd at minimum ti poeng forskjell i funksjonsnivå var å anse som «klinisk viktig». Gruppeforskjellen var på 12,5 poeng etter seks måneder. Blant jentene var gruppeforskjellen på ni poeng etter seks måneder, altså ikke å anse som klinisk viktig, ifølge forskernes egen definisjon.

De beskjedne gruppeforskjellene, i kombinasjon med de store svakhetene ved studien, gir liten grunn til å tro at LP vil ha nevneverdig betydning for ME-pasienter, slik Kompetansetjenesten synes å ta for gitt.

Ingen oppgitte interessekonflikter

Referanse: From the Smile Protocol v6 July 2010