– Vil frata pasienter mulighet til tidlig bruk

En BMJ-studie av 48 kreftmedisiner for i alt 68 indikasjoner, viser at median 5,4 år etter at den europeiske legemiddelmyndigheten, EMA, hadde godkjent legemidlene, kunne bare halvparten vise til dokumentert bedre overlevelse eller bedre livskvalitet.

Les saken: Godkjente kreftmedisiner uten overlevelsesgevinst

Mange av studiene har data bare på progresjonsfri overlevelse, som betegnes som et surrogatendepunkt.

Godtar surrogatendepunkt
Legemiddelindustrien (LMI) er kjent med BMJ-studien. Seniorrådgiver Katrine Bryne i LMI svarer slik på spørsmålet om i hvilken grad EMA stiller for lite strenge krav før kreftmedisiner blir godkjent:

– Nye legemidler gjennomgår grundige nytte-risiko- og kost-nytte-vurderinger av legemiddelmyndighetene. Innenfor kreftområdet har verdien av ulike medikamenter vist seg å øke over tid ved økt overlevelse og bruk i tidligere stadier av sykdommen. Både fagmiljøer og myndigheter godtar progresjonsfri overlevelsesdata som surrogatendepunkt.

– Dersom en skulle begrense godkjenninger for nye legemidler til kun de som kan vise totaloverlevelse fra randomiserte kliniske studier, så vil man frata pasienter mulighet til tidlig bruk av nye innovative legemidler, sier Bryne til Dagens Medisin.

Real world data
Medisinsk fagdirektør i Legemiddelverket, Steinar Madsen, uttalte til Dagens Medisin at studien  kan tyde på at terskelen for å godkjenne legemidler kan være for lav.

Onkolog og UiO-professor Steinar Aamdal mener legemiddelfirmaene må forplikte seg til å gå videre med post-marketing-studier for legemidler som har fått EMA-godkjenning basert på tidlige-data.

Les saken: – Industrien må gjøre studier etter EMA-godkjenning

Katrine Bryne i LMI poengterer at BMJ-studien hovedsakelig fokuserer på kliniske studier og ikke real-world-data, som viser resultater for pasienter i en klinisk hverdag.

– I mange tilfeller er det en utfordring, både tidsmessig og fordi det er komplekst, å innhente overlevelsedata i kliniske studier på nye kreftmedisiner. Ved real-world-data blir surrogatendepunkter ofte tatt i bruk som kliniske endepunkter, spesielt i komplekse sykdomsområder som kreft, kommenterer Bryne.

Hun viser til at real-world-data får stadig mer oppmerksomhet og at randomiserte kliniske studier i økende grad suppleres med prospektive registerstudier.

– EMA arbeider med hvordan data fra prospektive registerstudier kan og skal inngå i godkjenningsprosedyrene for nye legemidler. Fremveksten av persontilpasset medisin er en viktig pådriver for dette arbeidet. Her kan Norge ta en ledende posisjon med våre unike helseregistre.

– Ser vi frem i tid vil vi oppleve nye behandlingsinnovasjoner innenfor kreftområdet, og det vil være økt behov for å vurdere verdien av nye legemidler i såkalt «real world setting». Myndigheter, fagmiljøer og legemiddelindustrien må også samarbeide for å sikre økt pasientinvolvering i design av kliniske studier og for å vise bedre pasientrapporterte resultater, sier Bryne.

Forskningsutviklingen
LMI-rådgiveren påpeker at nye behandlingsmetoder innenfor onkologi har forbedret og revolusjonert pasientbehandlingen.

– To av tre som diagnostiseres med kreft overlever i minst fem år, og mellom 1991 og 2011 ble antallet dødsfall i Europa innenfor kreft redusert med hele 21 prosent. Dette har medført økt overlevelse og livskvalitet for pasientene. En av årsakene til denne positive utviklingen er blant annet forskningsutviklingen som har ført til nye og bedre medisiner, mener Bryne.