Får ikke svar på studien før i 2022

Forskningsmiljøet ved Haukeland universitetssjukehus venter fortsatt på godkjenninger for å kunne ta inn pasienter i studien på stamcelletransplantasjon for MS-pasienter. Derfor er det fortsatt en god stund til at studien kan konkludere om hvorvidt stamcelletransplantasjon er bedre enn medikamentell behandling med alemtuzumab (Lemtrada).
Gjennom en unntaksordning inntil studien starter pasientrekrutteringen, får fortsatt noen norske pasienter som ikke har effekt av medikamentell behandling, tilbud om stamcelletransplantasjon i Norge.
Venter på godkjenninger
Overlege og forsker Lars Bø opplyser til Dagens Medisin at Statens legemiddelverk (SLV) nå har gitt godkjenning til å gjennomføre studien. Søknaden til SLV førte imidlertid til at de må ha en ny godkjenning fra den forskningsetiske komiteen, REK.
– Vi gjorde noen forandringer i protokollen for studien for søknaden til SLV. Dette fører igjen til at vi er nødt til å få en ny godkjenning fra den regionale etiske komiteen, REK – som tidligere har godkjent studiens protokoll, sier Bø til Dagens Medisin.
– Deretter må vi få godkjennelse fra tilsvarende organer som SLV og REK i Sverige, Danmark og Nederland, og vi må få gjort de nødvendige avtalene med sykehusene som skal delta i disse landene før vi kan begynne å rekruttere pasienter, sier Bø.
Det er altså ikke mangel på oppgaver som må løses før studien kan komme i gang, ifølge Bø, som viser til at forskerne også jobber med å ferdigstille dataprogrammet hvor alle studiedataene skal føres inn fra de ulike sykehusene.
– Lengre tid enn antatt
Bø forteller at det har tatt lengre tid å komme i gang enn han trodde. – Startpunktet kommer nå senere enn hva jeg trodde tidligere i år, men vi skal komme i gang med å rekruttere pasienter ved slutten av året.
Studien på stamcelletransplantasjon skal randomisere pasientene til enten stamcelletransplantasjon eller medikamentell behandling med alemtuzumab, for å kunne sammenligne hvilken behandling som gir best effekt.
Ifølge Kunnskapssenterets rapport på stamcelletransplantasjon for MS-pasienter, er det foreløpig få randomiserte studier som sammenligner stamcelletransplantasjon med kontrollgruppe. Noe som lå bak at Kunnskapssenterets rapport om stamcelletransplantasjon ikke kunne konkludere om behandlingen bør innføres i det offentlige.
Forhåpentlig i 2022
Bø håper på å kunne konkludere om hvorvidt studien viser bedre effekt av enten stamcelletransplantasjon eller alemtuzumab i 2022. Overlegen sier de forhåpentlig bruker to år på å inkludere nok pasienter til studien. Dersom studien starter opp i slutten av 2017 og inkluderer siste pasient i 2019, kan de ha fulgt opp alle pasientene i minst to år innen slutten av 2021.
– Deretter må vi gjennomgå dataene, skrive og publisere resultatene. Da er vi i 2022. Vi kan ikke få tilstrekkelig gode data før dette, selv om det er lenge å vente. Det vil være en god stund til vi vet mer om hvilken behandling som har best effekt, sier Bø.
Overlegen viser til at det også pågår en annen studie som sammenligner stamcelletransplantasjon med annen medikamentell MS-behandling.
– Når begge disse studiene er ferdig, vil vi ha mye bedre kunnskap om hvorvidt stamcelletransplantasjon har bedre effekt enn dagens registrerte forebyggende MS-medisin.
Forstår pasientene
– Jeg forstår at de som har sykdommen, vil oppleve at dette er veldig lang tid for å få svar på om dette er en bedre behandling. Men vi er avhengig av å observere pasientene i en viss tid for å få gode nok data. Da er to års observasjonsperiode et rimelig minimum, sier Bø.
Overlegen viser til at det er en stor forskjell på kunnskapen de har fra før om stamcelletransplantasjon av MS, og de dataene som de vil ha etter at de nye studiene er ferdigstilt.
– Tidligere data er publiserte pasientserier, som ikke er randomisert og sammenlignet med tilsvarende MS-behandling. Dette har ikke tilfredsstilt norske og europeiske dokumentasjonskrav for å innføre behandlingen som standardbehandling.
– Forblir udokumentert
– Kliniske studier initieres ofte av legemiddelselskap som utvikler legemidler. Ligger det finansielle insentiv bak hvorfor vi ikke har fått svar på dette tidligere?
– Det er en svakhet med systemet vi har i Europa og andre land at det å utvikle ny behandling, krever store ressurser, og at slike ressurser i begrenset grad er tilgjengelig gjennom det offentlige. Konsekvensen av dette er at hvis det er et medikament eller en behandlingsmetode som ikke har noe kommersielt potensial, er det en risiko for at de forblir utilstrekkelig dokumentert. Stamcelletransplantasjon er eksempel på en behandling som har hatt lovende resultater i pasientserier, men hvor den nødvendige dokumentasjonen mangler.
– Kolleger i Europa har ønsket slike data. Derfor er det veldig positivt at norske helseforetak går inn og finansierer denne studien. Da skiller det norske helsevesenet seg fra andre, på en svært positiv måte. Det at det var såpass enkelt å få positiv respons fra kolleger i naboland, viser at det er god indikasjon for en slik studie, men at ressursene har ikke vært der.