– Prinsipielle spørsmål må avklares for å finne finansiering

Etter at det i fjor ble klart at det skulle gjennomføres en behandlingsstudie på stamcelletransplantasjon for multippel sklerose-pasienter (MS) med alvorlig attakkpreget sykdom, har det vært uavklart nettopp hvordan behandlingen skulle finansieres i studien – hvor pasienter skal randomiseres til enten stamcelletransplantasjon eller standard medikamentbehandling med alemtuzumab (Lemtrada).

Jobber med løsning
I slutten av måneden skal de regionale helseforetakenes program for klinisk behandlingsforskning vedta om stamcellestudien får 20 millioner kroner i studiestøtte, som er maksimal tildelingsramme.
Lars Bø, overlege og MS-spesialist ved MS-kompetansetjenesten ved Haukeland universitetssjukehus, anslår imidlertid overfor Dagens Medisin at behandlingskostnader, inkludert stamcellebehandling og andre studiekostnader, vil koste opp mot 20 millioner kroner årlig i fem år. Altså betraktelig mer enn det forskningsprogrammet dekker.
– Statsråd Bent Høie har tidligere sagt at pasientene skal ha et tilbud i form av en studie, og dette arbeider vi med å få til. I studien vil man randomisere mellom stamcelletransplantasjon og standard medikamentell behandling i form av alemtuzumab, med mulighet for overkrysning ved sykdomsprogresjon. For å få gjennomført studien, må vi ha et system for å fordele kostnadene, sier fagdirektør Baard-Christian Schem i Helse Vest.

– Ikke dyrere behandling
Han påpeker at utfordringen ved å gjennomføre stamcellestudien for MS-pasienter, ikke nødvendigvis er størrelsen på transplantasjonskostnadene.
– Transplantasjon er ikke dyrere enn standard medikamentbehandling for med alemtuzumab, men kostnadene oppstår andre steder; til høsting av stamceller, materiell, opphold i isolat og komplikasjoner – i stedet for ved kjøp av et medikament, opplyser Schem.

Dilemma for sykehusene
Fagdirektøren forklarer at det oppstår et prinsipielt spørsmål når man skal finansiere kostnader med stamcelletransplantasjon ved MS, som er en utprøvende behandling, over den vanlige innsatsstyrte finansieringen, der sykehuset får dekket femti prosent av utgiftene.
– Dersom man stykkprisfinansierer utprøvende behandling, er det en betydelig omlegging av finansieringssystemet. Samtidig er det ikke slik at vi skal kjøre en studie for bare noen sykehus. Dette er snakk om det ordinære behandlingstilbudet til pasienter som fyller inklusjonskriteriene og samtykker. Da er det rimelig å vurdere om selve behandlingen i begge behandlingsarmer bør finansieres på ordinær måte, fremholder han.
– Finansiering av stamcelletransplantasjon kan sette presedens for å gjøre studier med andre typer utprøvende behandling. Dette er en av grunnene til at finansieringen av denne studien er prinsipielt viktig.

– Viktig studie internasjonalt
Schem forteller at hele studien og utfordringer med samarbeid og finansiering nå skal diskuteres av de administrerende direktørene den 27. februar, på det såkalte AD-møtet.
Fagdirektøren presiserer at han mener studien er viktig å gjennomføre i et internasjonalt perspektiv. Han viser til Kunnskapssenterets metodevurdering, som konkluderte med at det ikke er god nok evidens for å innføre stamcelletransplantasjon for MS-pasienter.
– MS er alvorlig sykdom, og det er viktig å få avklart om stamcelletransplantasjon virker ved MS. Sånn som det står nå, er det ikke godt nok avklart. Å gjennomføre en god studie, er internasjonalt viktig for denne pasientgruppen – i hele verdenen.

Behandler foreløpig unntaksvis

Frem til behandlingsstudien får et ja eller nei, gis det stamcellebehandling til pasienter som ikke har effekt av MS-medisiner, på en unntaksordning på Haukeland universitetssjukehus.

Overlege Lars Bø ved Haukeland opplyser at det ble utført stamcelletransplantasjon på elleve pasienter på Haukeland i fjor.
– Vi planlegger et vitenskapelig arbeid som følger opp resultatene av dem vi har behandlet i 2015 og 2016, men det vil uansett være behov for dokumentasjon fra randomiserte behandlingsstudier, slik som studiet vi nå planlegger, før denne behandlingen eventuelt kan bli en del av standardbehandlingstilbudet for undergrupper av dem med attakkpreget MS, sier han.

Trenger stillinger
Bø, som leder arbeidet med studien, sier de nå har søkt forskningsmidler for å ansette en nevrolog og en hematolog. I tillegg må de dekke vitenskapelige kostnader som følger med å administrere datainnhenting i studien.
– Det som kommer i tillegg til det vi har søkt om, er rene behandlingskostnader. Dersom en ser på behandlingskostnadene foretakene ellers ville ha brukt på pasientgruppen, er det ikke tydelig at studien vil medføre økte behandlingskostnader for foretakene. Det kan hende at behandlingen til og med blir noe rimeligere.
Bø opplyser at den planlagte studien har mål om å inkludere totalt 100 pasienter til randomisering, fra Norge og samarbeidslandene. – Kommer det mange med fra utlandet, vil vi raskt nå tallet vi ønsker – så lenge ikke det er stort frafall fra studien.

Vil ha med 100
Overlege og MS-spesialist Lars Bø mener det er viktig å være tydelig overfor pasientene om randomiseringen, for å unngå frafall fra studien fra misfornøyde pasienter som har et ønske om stamcelletransplantasjon.

– Nå er alternativet riktig nok at pasientene blir randomisert til det som mange nevrologer vurderer å være den sterkeste registrerte behandlingen for MS, og dersom pasientene får ny sykdomsaktivitet, vil de bli switchet over til den andre behandlingen, opplyser Bø.