– Som klinikere vil vi gjerne ha denne muligheten

– Mangel på kontrollerte studier gir høy risiko for systematiske skjevheter, og det var ikke mulig å trekke sikre konklusjoner ut ifra det publiserte materialet.
Det er konklusjonen til Kunnskapssenteret og seniorrådgiver Liv Giske, som har ledet arbeidet med metoderapporten om autolog stamcellebehandling ved multippel sklerose (MS).

«Kjenner svakhetene»
Overlege og leder Lars Bø ved Nasjonal kompetansetjeneste for multippel sklerose, sier man kjenner til de omtalte svakhetene i dokumentasjonen; at det ikke er gjort randomiserte, kontrollerte studier, og at det dermed er et spørsmål i hvor stor grad man kan vurdere effekten av denne behandlingen:
– Kunnskapssenteret skriver at man ikke vet hvordan det hadde gått dersom pasientene ikke hadde fått stamcellebehandling. Det er imidlertid gjennomført studier på titusenvis av pasienter med MS, og det går til en viss grad an å si noe om hvordan forventet forløp ville ha vært uten behandling – men eksakte tall får man ikke, sier Bø.
– Hvordan denne behandlingen virker i forhold til annen behandling, vet vi ikke sikkert. Det gjelder dessverre mye av den forebyggende MS-behandlingen man gir, at det ikke har vært gjort studier med direkte sammenligning mot annen behandling, sier han. 
– For øvrig har de publiserte stamcelle-behandlingsstudiene som er publisert, til dels ulike protokoller og svært forskjellige pasientpopulasjoner. Både risiko og effektmål vil variere ut fra dette.
Her i Norge og ved enkelte andre sentre har de som får stamcellebehandling, et svært alvorlig MS-forløp – hvor de har mye sykdomsaktivitet til tross for annen forebyggende behandling, viser han til.

«Etisk vanskelig»
– Disse har en dårlig prognose i forhold til livskvalitet resten av livet, noe som gjør det etisk vanskelig å gjøre behandlingsstudier med en placebo-gruppe.
Metodevurderingen fra Kunnskapssenteret er en del av beslutningsgrunnlaget når Beslutningsforum skal ta stilling til om behandlingen skal brukes i Norge.
– Hvordan ser du for deg at Beslutningsforum lander på en avgjørelse ut ifra det man leser i rapporten?
– Det er jo et visst rom for at de kan lande på at behandlingen kan tilbys pasientgruppen som en del av en forskningsprotokoll, men det vet vi jo ikke.

Etiske utfordringer
– Kunnskapssenteret peker på etiske utfordringer med autolog stamcelletransplantasjon: Uforutsigbart sykdomsforløp og stor usikkerhet av nytte versus skade. Hva tenker du om det?
– Det er jo diskusjonstema. Ved sykdommer hvor det er fare for liv, og der behandling er livgivende, kan man forsvare mer risikofylt behandling. Ved MS lever pasientene fra syv til ti år kortere, og studier på livskvalitet viser at man taper over 40 gode leveår. Spørsmålet er hvordan dette skal telle mot dokumentert risiko i en slik vurdering.
Også spørsmålet om kostnader er uavklart, mener Bø.
– Hvor langt perspektiv regner man kostnader på? Svaret avhenger av tidsperspektivet man velger. Beslutningsforum må være bevisst på at stamcellebehandling er dyrt det året man gir det, men man bør i større grad også se på femårsdata, og gjerne lengre. I så fall vil de årlige kostnadene være mye mindre.
Bø viser til at rapporten nevner registermateriale langt tilbake i tid:
– Vi har sett av studier at risikoen i høy grad er blitt mindre siden 1990-tallet da man startet med behandlingen. Så dette tallet er ulikt avhengig av tidsperioden man undersøker.

Seks pasienter hittil
Ved Haukeland har seks pasienter fått autolog stamcellebehandling hittil i år.
– Det er for tidlig å si noe om hvordan det har gått. Men det har ikke vært noen uventede hendelser rundt dette.
– Hva gjør dere om Beslutningsforum sier nei til å innføre behandlingen, også forskningsbasert behandling?
– Med en alvorlig prognose som sykdommen har, vil vi også ønske å vurdere behandlinger som ikke har den dokumentasjonen som etterlyses i metodevurderingen. Som klinikere vil vi gjerne ha denne muligheten, sier han.
Det er foreløpig ikke avklart når Beslutningforum vil behandle saken.

– Vi har ansvaret for oppfølging av pasienter behandlet i utlandet

Overlege Lars Bø sier pasienter i hans region som reiser til utlandet, oftest ikke oppfyller de norske kriteriene for behandlingen.

–    En del pasienter jeg møter, er redd for at det norske helsevesenet ikke fortsetter å ta ansvar for dem når de kommer hjem hit. Vi har naturligvis ansvaret for å gi god medisinsk oppfølging etterpå. Det er imidlertid problematisk hvis de som har tatt behandling i utlandet, skal ha en etterbehandling som vi ikke finner det er god dokumentasjon for, da kan vi ikke gå inn i dette. Vi kan ikke la våre medisinske vurderinger styres av en utenlandsk lege som vi ikke er faglig enig med, sier Bø.

Skal metodevurdere MS-legemidler
Bestillerforum RHF har, gjennom Nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten, bestilt en fullstendig metodevurdering som tar sikte på å undersøke effekt og kostnadseffektivitet av legemidler som brukes for multippel sklerose i Norge.
Legemidlene som brukes i dag, kan ikke helbrede MS, men de er sykdomsmodifiserende. Det er imidlertid uklart hvilke av disse legemidlene som er mest effektive og kostnadseffektive. Metodevurderingen er under arbeid.

– Vi prøver å bli ferdig innen utgangen av året, opplyser Marianne Klemp, leder av Seksjon for legemidler og helseøkonomi i Kunnskapssenteret.