Dyr medisin går «under radaren»

Mens noen dyre medisiner må gjennom det offisielle beslutningssystemet, slippes andre medisiner som koster millioner, forbi systemet:
Et nytt legemiddel for en sjelden muskelsykdom koster mellom tre og ti millioner kroner i året, og enkeltleger har skrevet dette ut til flere norske pasienter.

– Svært kostbar behandling for små pasientgrupper blir godkjent – og innført – uten nasjonal debatt og analyse. Dette fastslår Nasjonalt Råd for prioritering i helse- og omsorgstjenesten (Rådet), som torsdag skal ta opp saken på sitt møte.

Det er klinisk etikkomité ved St. Olavs Hospital som har bedt Rådet om å diskutere bruken av en helt ny og svært dyr medisin for muskelsykdommen Duchennes muskeldystrofi.

Fra tre til ti millioner kroner
Prisen på legemiddelet – ataluren (Translarna) – ligger på mellom tre og ti millioner kroner per pasient, avhengig av kroppsvekt. Legemiddelet tas utenfor sykehus eller kommuneinstitusjon, og det må derfor ikke gjennom Beslutningsforum for nye metoders vurdering.

-En «undringsmelding»
Dersom medisinen skal finansieres av offentlige midler, må den dekkes av Folketrygden. Derfor kan den enkelte lege beslutte om vedkommende skal gi den til pasientene sine, ved å søke om individuell refusjon hos Helfo.

– Vi fikk meldt inn dette som en bekymring; en «undringsmelding». Vårt anliggende var å sette fokus på rettferdig prioritering. Det virket veldig underlig for oss at det kan sitte én enkelt kliniker og en saksbehandler i Helfo og ta vurderinger som har så store kostnadsmessige konsekvenser.

Dette sier Torbjørn Dahl, overlege og leder av klinisk etikkomite ved St. Olavs Hospital og etikkprofessor Berge Solberg Dahl, komitémedlem.

– Det er ikke slik at noen instanser ønsker at en gruppe ikke får den: Det er mer at vi peker på tilfeldigheten i systemet i lys av at det nå er nasjonale debatter om kostbare kreftmedisiner, som jo blir nøye vurdert om de skal tas i bruk, sier de to.

Leger som har erfaring med å forskrive medikamentet, sier til Dagens Medisin at de opplever bruken av offentlige midler som et dilemma i dette, og at dette blir en svært personlig debatt for pasientene, som opplever at det er vanskelig å forholde seg til dette.

Til fem pasienter
På landsbasis anslår fagfolk at det er snakk om ti pasienter som har den aktuelle mutasjonen som gjør at man kan ha nytte av medisinen. Man vet ikke hvor mange av dem som er innenfor indikasjonen.

Helseøkonomiforvaltningen (Helfo) opplyser til Dagens Medisin at de har behandlet fem søknader om individuell refusjon for legemiddelet:
To av søknadene er innvilget i sin helhet, og tre er innvilget etter den såkalte bidragsordningen, som dekker 90 prosent av utgiftene ut over en egenandet. Egenandelen er på 1732 kroner.

Ifølge Rådet innebærer dette i praksis en egenandel på mellom 300.000 og én million kroner.

«Legen får stort ansvar»
I dag foretas det ikke kostnadseffektivitetsvurderinger i saksbehandlingen for disse ordningene. Kostnadseffektivitet inngår derimot som ett av kriteriene for innvilgelse av forhåndsgodkjent refusjon og i forbindelse med vurderingen av nye metoder i spesialisthelsetjenesten.

Rådet spør om det er riktig at medikamenter utsettes for så ulik vurdering, all den tid at det i andre sammenhenger vektlegges en rettferdig prioritering, og at kostbare legemidler utsettes for en omfattende vurdering innenfor systemet for vurdering av nye metoder i spesialisthelsetjenesten:

– Den enkelte lege som skal søke, blir sittende med et stort prioriteringsansvar. Spørsmålet er om finansieringsordningene samlet skaper rettferdighet og likebehandling på tvers.

– Rådet tar dette opp som en såkalt vignett, for å se hvorvidt den skal behandles. Samtidig kan vi gi føringer for hva innen saken man ønsker belyst. Vi oppfatter at forslagsstiller ønsker å ta opp ordningene som er tilknyttet finansiering av legemidler, sier seniorrådgiver Nina Bachke i Sekretariat for Nasjonalt råd for prioritering i helse- og omsorgstjenesten.

 – Har forsket i 18 år

– Medisinen finnes tilgjengelig i alle de nordiske landene. Den høye prisen på medisinen skyldes at forskningen har pågått i snart 18 år, sier direktør Roger Johansson i PTC Therapeutics Sweden AB, som markedsfører ataluren i Norden.

– Han som grunnla selskapet og har forsket på medisinen, har brukt store deler av sitt liv på dette. Dette er et område med veldig få pasienter og det er en sykdom som er forferdelig. Utviklingen har kostet 500 millioner dollar.

– Vår studie lå til grunn for EMA-godkjenningen. Der var gjennomsnittsvekten for guttene som inngikk i studien, på 31 kilo. Dette tilsvarer, ettersom ataluren doseres etter vekt, at årskostnaden kommer på 3,6 millioner kroner inkludert moms.