I gang med ALS-studie: – Ser lovende ut

Dette er den første legemiddelfirma-initierte studien for pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) i Norge, ifølge en pressemelding fra Oslo universitetssykehus (OUS). 

Studien er en multinasjonal fase 3- og placebokontrollert medikamentstudie for utprøving av masitinib i kombinasjon med riluzole hos pasienter som lider av ALS, skrives det.  

Videre kommer det frem av pressemeldingen at det er planlagt å inkludere totalt 495 pasienter fra flere land i Europa og USA.

– Spennende
Nevrologisk avdeling, Oslo universitetssykehus er det eneste sykehuset i Norge som tilbyr studien for norske ALS pasienter. Studien ledes av hovedutprøver og overlege Angelina Maniaol fra ALS-teamet ved Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus.

– Dette er en multinasjonal placebo-kontrollert studie på dette produktet. Vi som har holdt på med ALS i noen år nå kjenner til det fra før, men produktet ble ikke godkjent etter den første fase II/III-studien. Da legemiddelfirmaet valgte å gå videre til ny fase 3-studie meldte vi oss på som interesserte. Vi fikk ja rett rundt pandemitider, og dermed ble ting utsatt, forteller Mariaol til Dagens Medisin, og legger til:

– Vi var faktisk en av de første som fikk studien «up and running» fra mai i år. Vi har nå pasienter som har startet opp med studiemedisinen og følger disse tett videre. Vi har begrenset med plasser og håper å kunne inkludere 10-12 personer.

– Jeg mener dette er en spennende fase III studie hvor man nå vil studere bremse effekten hos de med tidlig utviklet ALS. Den ser også lovende ut med tanke på økt overlevelse hos de pasientene som var med i den første studien, men vi skal være forsiktige med å konkludere enda.  

Masitinib er et medisinsk produkt som hemmer immunceller (mastceller og makrofager) i sentralnervesystemet og kan bidra til å beskytte mot nedbrytningen av motornevroner ved ALS. Dyrestudier har støttet denne teorien.

Hvem kan delta?
Visse kriterier må være oppfylte. Blant annet at man ikke kan ha hatt diagnosen mer enn 24 måneder og må være fast bruker av riluzole. I tillegg må man oppfylle ALS funksjonsskår med minst 26 poeng og ha god nok lungekapasitet (FVC > 60 %) ved start i studien.

Hensikten med studien er å vurdere sikkerheten og effekten av det anti-inflammatoriske medikamentet masitinib hos pasienter med ALS. Studien innebærer at forsøkspersonene blir randomisert i tre grupper, hvor to av gruppene vil motta studielegemiddelet i tablettform med dosering på enten 4.5 mg/kg eller 6 mg/kg, og den siste gruppen vil motta placebo i tilsammen 48 uker.

Det vil si at det er to tredels sjanse for å få masitinib i tillegg til riluzole. Det er rapportert forskjellige typer bivirkninger ved inntak av masitinib, og en sjelden gang kan noen være alvorlige. Forsøkspersonene som er med studien blir derfor fulgt opp regelmessig med flere blodprøver og hyppige besøk på studiestedet.

Interessekonflikter: Studien er finansiert av firmaet AB Science (Paris).