Firmaet bak ny ALS-medisin avventer EMA-svar

En ny medisin mot amytrofisk lateralsklerose (ALS) ble nylig godkjent i USA. Det finnes i dag ingen behandling som kan stoppe sykdommen, og kun få behandlinger har vist noen effekt mot sykdomsutvikling i det hele tatt. 

Det er firmaet Amylyx Pharmacauticals som står bak den nye behandlingen.

I en kommentar i en e-post til Dagens Medisin oppgir Amylyx at firmaet ønsker å sikre at så mange som mulig av de aktuelle personene med ALS får tilgang til behandlingen. Kommentaren er formidlet via markedsføringsbyrået Finn Partners i New York.

Venter på EMA-svar

Den nye medisinen er meldt inn til vurdering i Systemet for nye metoder, hvor det tas stilling til om nye legemidler skal dekkes av spesialisthelsetjenesten.

Dagens Medisin har tidligere fått oppgitt at Statens legemiddelverk venter på svar fra firmaet angående saken.

Lindsey Allen, leder for investor-relasjoner og kommunikasjon i Amylyx, forteller at de har mottatt en forespørsel om å levere inn det som kalles HTA, eller «health technology assessment», men viser til at saken er til vurdering på europeisk nivå.

– Vi kan ikke svare ut forespørselen før vi har en avgjørelse fra EMA.

EMA er det europeiske legemiddelverket. Innen EMA er det en egen komité for legemidler til mennesker (CHMP) som gir anbefalinger om hvorvidt en søknad om markedsføringstillatelse for et nytt legemiddel bør godkjennes. Etter at komiteen har gitt en anbefaling, er det EU-kommisjonen som formelt godkjenner søknaden. Når et legemiddel får markedsføringstillatelse i EU, får det automatisk også markedsføringstillatelse i Norge.

Så langt har EMA validert Amylyx sin søknad om markedsføringstillatelse for AMX0035, og denne er til vurdering. Det er forventet at beslutningen vil bli fattet i første halvdel av 2023. 

Dersom behandlingen blir anbefalt av CHMP, vil firmaet vurdere forespørselen fra det norske legemiddelverket på det tidspunktet, skriver selskapet til Dagens Medisin.

Viser til publiserte resultater

Den amerikanske prisen på legemiddelet, som i USA går under merkenavnet Relyvrio, er på 158.000 dollar i året per pasient. Dette tilsvarer i overkant av 1,6 millioner kroner. 

Norske nevrologer som Dagens Medisin har snakket med, mener at prisen er høy sett i forhold til de foreliggende dataene om effekten av behandlingen.

På forespørsel om en kommentar til dette, svarer Allen i Amylyx, via kommunikasjonsbyrået:

«Relyvrio er det første FDA-godkjente legemiddelet som viser en statistisk signifikant funksjonsgevinst i en klinisk utprøving, så vel som en observert gevinst på overlevelse i en post-hoc-analyse over lengre tid. Disse robuste dataene ble publisert i de fagfellevurderte tidsskriftene New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve og Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.»

De tre publikasjonene firmaet viser til tar utgangspunkt i fase 2-studien Centaur.

• Funnene som ble publisert i New England Journal of Medicine i 2020 viste en saktere reduksjon av daglig funksjonsnivå etter 24 uker, sammenlignet med en placebogruppe. 
• I en artikkel i Muscle & Nerve samme år konkluderer forfatterne med en seks og en halv måned lengre medianoverlevelse for gruppen som fikk behandlingen sammenlignet med placebogruppen.
• I mai i år publiserte Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry en «short report» om effekt av behandlingen på trakeostomi/respirator-fri overlevelse og sykehusinnleggelser. Hendelsesfri overlevelse var på 4,8 måneder lengre for pasienter som opprinnelig ble randomisert til å få behandlingen i forhold til placebo, og median respiratorfri overlevelse var 7,3 måneder lengre. 

Mener pris balanserer ut ulike faktorer

Flertallet av innbyggerne i USA får dekket helsetjenester gjennom private helseforsikringer. 

– Det er verdt å merke seg at den offentlige listeprisen i USA ikke reflekterer kostnaden for personer som lever med ALS, skriver Amylyx, og fortsetter:

– Vi tror at den amerikanske prisen balanserer behovene til og innspillene fra ALS-samfunnet, vil bli støttet av forsikringsgivere, tillater Amylyx å opprettholde programmer for å sikre at enhver som kan ha nytte av Relyvrio kan få tilgang til det. Og at den gjør oss i stand til å fortsette vår misjon: å gjøre alt vi kan for å hjelpe personer med ALS i dag, og å fortsette å investere i nye behandlinger sånn at ALS blir en kontrollerbar kronisk tilstand og, til slutt, blir kurert.

Det foreligger ingen pris for legemiddelet i Europa nå før EMAs avgjørelse om en eventuell markedsføringstillatelse.

På spørsmål om hvilke avveininger som vil inngå i prissettingen, svarer Amylyx at de vil samarbeide i refusjonsprosessene i hvert land for å komme frem til den passende prisen i det aktuelle landet.

Bekrefter møte med norsk pasientorganisasjon

Daglig leder Mona Bahus i ALS Norge har tidligere oppgitt at hun har hatt møte med firmaet. Allen i Amylyx bekrefter dette.

– Vi kommer til å fortsette å jobbe tett med ALS Norge og setter pris på deres innsikt og samarbeid, skriver firmaet.

– Bahus fortalte oss at hun oppfordret Amylyx til å ikke sette prisen for høyt. Hvordan kommenterer dere det?

– Vi har ikke fattet en beslutning om en potensiell pris for AMX0035 hvis legemiddelet, blir godkjent av EMA.

Saken er endret: Etter publisering har Dagens Medisin fått oppgitt at det er Lindsey Allen, leder for investor-relasjoner og kommunikasjon som har avgitt kommentarene på vegne av Amylyx Pharmaceuticals. Denne informasjonen er inkludert i saken 23.11.22 12:50.