Planlegger ALS-studie for 100 pasienter

BERGEN / HOTEL NORGE (Dagens Medisin): Overlege i nevrologi Ole-Bjørn Tysnes ved Haukeland universitetssjukehus, presenterte studien som de ønsker skal inkludere 100 pasienter med amytrofisk lateralsklerose (ALS).

– Pasientene skal randomiseres blindet, til behandling med høydose b3-vitaminer og pterostilbene, eller placebo, forklarte han til den fremmøtte forsamlingen.

Tysland forklarer at primærendepunket for studien skal være endring i funksjonsnivå skåret med ALS-FRS-R. Sekundære endepunkt vil være overlevelse, livskvalitet og biokjemiske markører på progresjon, fortalte han under presentasjonen.

Forklarte mekanisme
Hypotesen i studien de nå planlegger, er at et legemiddel, nicotinamide riboside som er en høydoseform av vitamin B3, skal påvirke denne energiproduksjonen i cellene.

– Det er lite bivirkninger av disse medikamentene, og det er god tilgjengelighet, forteller Tysnes.

– B3 er nødvendig for å danne nikotinamid adenin dinukleotid (NAD) i cellene. Og vi vet at dette er viktig for nevrodegenerasjonen. Vi vet at det foreligger NAD-mangel ved parkinson, og dette også er et problem ved ALS. NAD er nødvendig for at cellen skal klare å produsere energi i cellenes mitokondriefunksjon. Ved å bootse NAD kan man håpe at cellen klarer å produsere nødvendig energi, forklarer Tysnes.

Tysnes sier studien vil kombinere nicotinamide riboside med pterostilbene.

– Dette andre medikamentet er vist å beskytte mot glutamatindusert celledød. Ved å tilføre nicotinamide ribosid og pterostilbene vil vi booste NAD og forhåpentlig øke overlevelsen av nevroner.

Oppstart i 2020
Seminaret som markerte åpningen av det nye forskningssenteret, Neuro-SysMed, hadde tilhørere fra de fleste nevrologiske avdelinger i Norge. Opplegget Tysnes skisserte innebærer at de vil behandle pasientene inn i denne studien.

– Vi forventer at det vil ta to år før alle pasientene er inkludert i studien. Målet er oppstart innen 2020. Vi har søkt Helse Vest om forskningsstøtte til studien, opplyser Tysnes. 

– Se mot fellesfaktorer
Tysnes fortalte også generelt om ALS-sykdom under seminaret. Han mener at man generelt sett må se på fellesfaktorer for nevrodegenerative sykdommer for å forstå ALS-sykdommen.

– Nevrodegenerative sykdommer som ALS, Parkinson og Alzheimer, er alle avleiringssykdommer. Avleiringen skyldes redusert eller defekt proteinnedbrytning. Dette er en energikrevende prosess. Ingen celler i kroppen er så energikrevende som nerveceller. Oxidativt stress og redusert mitokondriefunksjon kan være en medvirkende faktor til proteinavleiring, ikke bare ved ALS, men også ved andre nevrodegenerative sykdommer.