Studie: Presisjonsmedisin dobbelt så dyr som annen behandling av kreftpasienter i siste fase

PARIS (Dagens Medisin): For åtte år siden startet en studie som var først av sitt slag i Norge. I MetAction-studien skulle kreftpasienter som hadde uttømt sine muligheter innen det vanlige behandlingstilbudet, få tilgang til diagnostikk og behandling med presisjonsmedisin, også kalt persontilpasset behandling.

Men resultatet ble skuffende for forskerne. Riktignok ble to av 26 pasienter helt friske, men færre enn forventet fikk ny behandling og sammenlagt var det kun 15 prosent av pasientene som fikk respons.

Nå har professor og overlege Anne Hansen Ree, som står i spissen for studien, benyttet det samme forskningsmaterialet til å beregne de totale kostnadene ved behandlingstilbudet.

Resultatene ble lagt frem på den årlige europeiske kreftkongressen lørdag. Data fra pasientene er sammenlignet med data fra pasienter fra to andre studier, som ikke fikk persontilpasset behandling.

Kostnadene til sykehusinnleggelser, lindrende behandling og oppfølging i primærhelsetjenesten var nærmest identisk i de to gruppene, forklarer Ree til Dagens Medisin.

– Men totalkostnadene var dobbelt så høye per pasient for dem som fikk presisjonsmedisin.

Analyser og medikamenter drar opp prisen

Innen presisjonsmedisin testes pasientenes kreftsvulster med såkalte «NGS-tester» for å avdekke genmutasjoner. Dersom pasienten har en genmutasjon som gjør at pasientene kan få legemiddelbehandling tilpasset mutasjonen, får pasienten denne behandlingen.

10 av de 26 pasientene i MetAction-studien fikk slik tilpasset behandling som et resultat av genanalysene.

Det er prisen for NGS-analysene og medikamentene som gjør utslag på totalsummen.

– Dette er de to store drivende kostnadselementene, understreker forskeren.

Den høye prisen må sees i sammenheng med forskningen på effekt, mener Ree. Hun påpeker at andelen pasienter som responderte på den nye behandlingen, faktisk var høyere i MetAction enn det som er påvist i større studier.

– Det er en skuffende dårlig effekt ved bruk av presisjonsmedisin ved endestadium-kreft. Internasjonale studier med mange hundre pasienter har kun vist at rundt fem prosent av pasientene med endestadium-kreft responderte på behandling.

Ree viser for eksempel til resultater fra den danske CoPPO-studien og funn fra den franske MOSCATO-studien og britiske TARGET.

Professoren tror resultatene som nå er presentert på ESMO og i en artikkel i Acta Oncologica, kan vekke reaksjoner.

– Det er mulig noen mener at jeg svartmaler situasjonen ved presisjonsmedisin i endestadium-kreft, men jeg baserer meg på bunnsolide data.

Dyrere enn terskel-anslag

Ree og kollegene har også beregnet kostnader per kvalitetsjusterte leveår (QALY) for de to pasientgruppene. QALY benyttes i helseøkonomiske analyser for å beregne kost-nytte ved en behandling.

– QALY er litt høyere for gruppen som fikk presisjonsmedisin, ettersom pasientene som hadde god effekt drar opp gjennomsnittet.

Hvor mye den norske stat er villig til å betale for nye kreftmedisiner er ikke offentlig kjent, ettersom prisforhandlingene med industrien er hemmelige. Forskerne har derfor benyttet seg av et estimat for betalingsvillighet basert på en modell kalt «absolute shortfall method».

– Denne anbefales av helsemyndighetene i Norge og benyttes også av helsemyndighetene i for eksempel Storbritannia og Nederland.

Ree og kollegene anslår betalingsvilligheten til å være på 605.000 norske kroner.

– Når vi ser på totalkostnadene for bedret QALY per pasient, så er den dobbelt så høy som vår kalkulerte betalingsvillighetsterskel.

Forskerne konkluderer med at om prisen på medikamentene reduseres, vil presisjonsmedisin-tilbudet til pasienter med endestadium-kreft tilsvare betalingsvillighetsterskelen.

– Beskjeden her er at om vi halverer medikamentkostnadene, så vil det bli kostnadseffektivt med presisjonsmedisin ved endestadium-kreft, sier Ree.

Hun er svært positiv til betalingsavtaler som innebærer at det offentlige og industrien deler på regningen. Sykehusene inngikk en slik avtale gjennom Impress-studien i vår.  

Det er imidlertid flere begrensninger ved sammenstillingen.

Forskerne har tatt utgangspunkt i listepriser, også kalt makspris. Dette var prisen som ble betalt i studien.

Legemiddelpriser for legemidler som innføres i sykehusene forhandles frem mellom industrien og myndighetene, og er ikke offentlige. Sannsynligvis er prisene det offentlige tilbys i denne sammenheng lavere enn listeprisene.

Det er også mulig at myndighetene er villige til å betale mer enn det forskerne anslår.

– Det kan være at noen leser dette og tenker at betalingsvilligheten er uventet lav, og det kan nok være at den i praksis er høyere, sier Ree.

«Kan pengene brukes mer fornuftig?»

På spørsmål om hvorfor hun som onkolog, velger å jobbe med kostnadsanalyser, svarer Ree:

– Som professor, så vil jeg svare at det er en naturlig avslutning av det store MetAction-programmet og noe vi også skrev inn i søknaden om forskningsmidler, så det måtte vi gjøre. MetAction var Norges første presisjonskreft-studie. Da har vi en forpliktelse til også å gjøre denne typen analyser.

I tillegg til å være forsker, har Ree lang erfaring som kliniker. Også dette er en motivasjon:

– Som onkolog ser jeg at dette er slutten på et sykdomsforløp som kan være langt og som krever mye ressurser i alle stadier. Jeg stiller meg spørsmålet om disse pengene kan brukes mer fornuftig i tidligere stadier, for eksempel innen kreftkirurgi og stråleterapi som er kurativ behandling. Eller om de kan benyttes tidligere ved metastatisk sykdom – slik at pasienten får mer glede av det. Er det fornuftig å bruke så mye midler i aller siste sykdomsperiode?

Advarer mot å gi pasienter falskt håp

Ree mener at det ikke har vært kommunisert tydelig nok hvor få som kan forventes å få effekt av ny behandling ved endestadium-kreft.

– Jeg jobber kun med mennesker med tarmkreft med spredning. Alle pasientene spør om å få denne typen behandling. Det tar mye energi å forklare til pasienter at du skal være utrolig heldig om du har effekt av presisjonsmedisin i din siste levetid. Det vi må gjøre er heller å prøve å finne frem til pasientene som har effekt tidligere i sykdomsforløpet.

Kreftforeningen: – Viktig å ta med seg

Assisterende generalsekretær Ole Alexander Opdalshei i Kreftforeningen var blant dem som fulgte presentasjonen av funnene fra MetAction-studien lørdag ettermiddag.

– Vi vet at tilgang til nye medikamenter er viktig for kreftpasienter, men det er viktig at vi også ser det i sammenheng med behov på andre områder som kirurgi og stråleterapi, sier Opdalshei til Dagens Medisin.

Han er ikke så overrasket over at prisen for presisjonsmedisin er høyere enn for annen behandling. 

– Når man sammenligner med palliativ behandling, så er det kanskje ikke så rart at det blir dyrere med presisjonsmedisin.

– Et stort og vanskelig spørsmål

Opdalshei synes det er interessant at Ree peker på at presisjonsmedisin ved endestadium-kreft innebærer at legemidlene prøves ut i siste fase. Han peker på at spørsmålet om hva som ville skjedd dersom pasienter fikk tilbud om presisjonsmedisin tidligere er komplekst.

– Det er et stort og vanskelig spørsmål fordi det vil bety å slutte med noe som har dokumentert effekt – iallfall for noen – og starte med et annet tilbud. Det handler om krevende etiske vurderinger. Men man bør nok se på om man kan sette i gang med dette tidligere i behandlingsforløpet.

– Kreftforeningen har vært en pådriver for mer presisjonsmedisin og raskere tilgang til nye medisiner. Har dere større fokus på nye medisiner enn andre behandlingsområder?

– Vi har også sagt at vi skjønner at vi må prioritere, og så må man spørre seg: Kunne man fått større effekt om man kunne brukt medisinene tidligere. Presisjonsmedisin – å velge rett behandling, til rett tid til rett pasient – er også relevant for kirurgi og stråleterapi.

– Bør man justere synet på presisjonsmedisin i lys av funnene?

– Det er viktig å ta dette med seg. Men det er en lang vei med presisjonsmedisin. Vi vil oppleve positive, men også negative effekt-resultater– men vi må tenke at dette er med på å bygge opp den totale kunnskapsbanken.

– Men det koster å prøve seg frem?

– Ja, det koster. Men det er den eneste veien. Med tanke på kostnader, så er det også viktig at legemiddelindustrien tar ansvar. Det har man nok fått til gjennom Connect-samarbeidet, hvor også industrien bidrar. Og samtidig så er det også et poeng at sykehusene kan spare penger ved at man inkluderer pasienter i studier og får medikamentene gratis.

– Viktig å screene og behandle tidligere

Kjetil Taskén er leder for Institutt for kreftforskning ved Oslo universitetetssykehus. Han presenterte hvordan det har vært arbeidet med presisjonsmedisin i Norge i samme sesjon.

Om funnene til Anne Hansen Ree, sier Taskén at han mener at det viktigste fremover er at flere pasienter screenes, tidligere, og at behandlingen starter tidligere. 

– Det er nok det viktigste vi kan gjøre for å påvirke regnestykket i en favorabel retning. 

Taskén påpeker at presisjonsmedisin-feltet er under stadig utvikling. 

– Jeg tenker at dette er veldig god helseøkonomisk analyse av dataene i MetAction-studien. MetAction-studien var state of the art da den ble gjennomført.

Han viser til at det har gått flere år siden studien ble påbegynt, og at det i dag er opparbeidet mer kunnskap om ulike mutasjoner og utviklet flere legemidler. Han påpeker også at det var et flertall tarmkreftpasienter i studien, noe som også ble påpekt av discussant, som var hentet inn for å kommentere funnene. 

– Det har vært bedre data for andre krefttyper. For en del andre krefttyper har presisjonsmedisin-tilnærmingen hatt større effekt enn for kolorektal kreft. Det har blant annet med at det er mange som har KRAS-mutasjoner, som det til nå ikke har eksistert legemidler mot. Det feltet er nå i endring. Det gjelder også for pasienter med MSI-high.