Foreslår randomisert studie på stamcellebehandling i Norge

ÅLESUND: – Vi ønsker å fortsette praksisen med å tilby stamcelletransplantasjon til MS-pasienter med veldig aktiv sykdom, sa Kjell-Morten Myhr, overlege på Haukeland universitetssjukehus, under Legemiddelinnkjøpssamarbeid (LIS) sitt anbudsseminar for MS-legemidler i Ålesund denne uken.

Myhr forklarer at han sammen med nevrologer fra alle de regionale helseforetakene, foreslår at de samtidig gjør en randomisert kontrollert sammenligningsstudie med pasienter på alemtuzumab (Lemtrada).

Stor usikkerhet    
Forslaget til Myhr kom etter Kunnskapssenterets presentasjon av sin metoderapport om autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon på seminaret.
Rapporten konkluderte med at det er knyttet stor usikkerhet av nytte versus skade og til resultatene fra studier som foreløpig finnes om stamcelletransplantasjon, på pasienter med attakkpreget multippel sklerose (MS).

Gjør behandlingen tilgjengelig
– Vi ønsker å gjøre en studie for å formalisere kunnskapen i god dokumentasjon, som holder en slik kvalitet som Kunnskapssenteret etterlyser i sin rapport. Ellers forblir det slik at bare et fåtall kan få tilbud om en slik behandling, sier Myhr til Dagens Medisin.

Han refererer til at de etter dagens praksis gir autolog stamcelletransplantasjon til bare en håndfull MS-pasienter årlig, som har kraftige symptomer og liten effekt av medikamentell behandling. Pasientene går ikke inn i en randomisert kontrollert studie som sammenlignes med annen behandling etter dagens praksis, på Haukeland universitetssjukehus – som er det eneste stedet i Norge som tilbyr autolog stamcellebehandling.

Viser til metodevurderingen
Behovet for en slik studie går frem av Kunnskapssenterets metodevurdering av stamcellebehandling, ifølge Myhr. Han viser til at rapporten ikke kan konkludere om stamcelletransplantasjon er kostnadseffektivt og at det foreligger svak dokumentasjon i foreliggende studier. Spesielt peker rapporten på at det mangler kontrollerte studier med annen relevant behandling.

– Det er altså designet på rapportene bak studiene som gjør at Kunnskapssenteret ikke kan konkludere om effekten av stamcelletransplantasjon, peker overlegen på. 

Håper på raskt svar
Myhr forklarer at Bestillerforum, som består av fagdirektører fra de regionale helseforetakene og representanter fra Helsedirektoratet, nå tar stilling til rapporten fra Kunnskapssenteret og om Haukeland kan fortsette med å gi utprøvende stamcellebehandling til MS-pasienter med kraftig attakkpreget MS. I den sammenheng kan de komme med innspill på hvordan behandlingen bør organiseres.

– Dersom det åpnes opp for at vi kan gjøre en studie, så må vi utforme et studieopplegg. Da kan vi muligens begynne med de første pasientene til høsten, sier Myhr.